干细胞+基因治疗,渐冻症联合疗法安全性获证实

时间:2022年9月8日
来源:中国科技网

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美国西达赛奈医学中心研究人员开发出一种干细胞和基因联合疗法,可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症(ALS,俗称渐冻症)患者脊髓中的患病运动神经元。研究团队证实了联合治疗的实施对人类是安全的。研究成果发表在最近的《自然·医学》杂志上。

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科技日报北京9月6日电 (记者张梦然)美国西达赛奈医学中心研究人员开发出一种干细胞和基因联合疗法,可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症(ALS,俗称渐冻症)患者脊髓中的患病运动神经元。研究团队证实了联合治疗的实施对人类是安全的。研究成果发表在最近的《自然·医学》杂志上。

研究人员称,使用干细胞是将重要蛋白质输送到大脑或脊髓的有效方式,否则这些蛋白质无法通过血脑屏障。研究证明,工程干细胞产品可安全地移植到人类脊髓中。经过一次性治疗后,这些细胞可存活并产生一种重要的蛋白质超过3年,这种蛋白质已知可保护在ALS中死亡的运动神经元。

数据显示,18名接受新方法治疗的患者中,没有一人在移植后出现严重的副作用。

该研究使用干细胞来产生一种称为神经营养因子(GDNF)的蛋白质,这种蛋白质是由神经胶质细胞系衍生的,可促进运动神经元的存活,运动神经元是将信号从大脑或脊髓传递到肌肉以实现运动的细胞。

研究人员将工程干细胞移植到运动神经元所处的中枢神经系统中,这些干细胞可变成新的支持性神经胶质细胞并释放保护性蛋白质GDNF,它们共同帮助运动神经元保持活力。

该试验的主要目标是确保将释放GDNF的细胞递送到脊髓中而不产生任何安全问题或影响腿部功能。

由于ALS患者通常以相似的速度失去双腿的力量,研究人员将干细胞基因产物移植到脊髓的一侧,以便对双腿的治疗效果进行直接比较。他们开发了一种新型注射装置,可以将干细胞基因产物安全地输送到患者的脊髓中。移植后,患者被随访一年,以便检测腿部力量。结果显示,与未经治疗的腿部相比,细胞移植对治疗腿部肌肉力量没有负面影响。

在另一项治疗ALS的临床试验中,研究团队使用GDNF分泌干细胞,将细胞移植到了特定的大脑区域——控制手部运动的运动皮层以证明其安全性。


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