综述：慢性移植物抗宿主病（chronic GVHD）中患者报告的结局指标：评估工具、临床应用价值及与生存数据的整合

摘要

慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是异基因移植后长期发病的主要因素。本综述综合了关于患者报告的结果（PROs）在各个器官系统及生存期方面的证据，评估了心理测量工具和最小临床重要差异（MCIDs），并将这些测量指标应用于常规护理中。经过验证的工具包括Lee症状量表（LSS）、FACT-BMT、SF-36、PROMIS以及针对儿童的评估工具，这些工具能够捕捉到超出临床医生评估范围的症状负担和功能状况。研究表明，某些测量指标与生存期、无失败生存期和非复发死亡率存在关联。提供者评估结果与患者报告结果之间的共识度有限，但患者报告结果的变化通常反映了具有临床意义的改善。我们提出了一个实施框架，并提供了两张实用表格，将各项测量指标与器官受累情况和使用场景相对应起来。主要障碍包括工作流程整合、患者负担以及跨文化适应方面的差异（在中国患者群体中尤为明显）。将患者报告的结果纳入试验和生存模型中，可以更精确地进行风险分层，为共同决策提供依据，并改善cGVHD患者的结局。