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特拉维夫大学的研究人员利用CRISPR技术从头颈部肿瘤的癌细胞中切割出一个单一基因，并成功地消除了模型动物体内50%的肿瘤。
研究人员来自特拉维夫大学，他们利用CRISPR技术从头颈癌细胞中切除一个基因，并在动物模型中成功消除了50%的肿瘤。这项开创性的研究由特拉维夫大学的Razan Masarwy博士（医学博士、哲学博士）领导，她来自全球mRNA药物领域的先锋、精确纳米医学实验室主任、研发副校长以及舒曼生物医学和癌症研究学院成员Dan Peer教授的实验室。研究成果发表在著名期刊《Advanced Science》上。
头颈癌非常常见，位列癌症死亡原因的第五位。这些癌症通常是局部的，通常起源于舌头、喉咙或颈部，之后可能会发生转移。如果能早期发现，局部治疗可以有效针对肿瘤。我们的目标是通过编辑这种癌症中表达的一个基因来摧毁整个癌细胞的结构。这个基因是癌症特异性的SOX2基因，它也表达在其他类型的癌症中，并且在这种特定肿瘤中过度表达。
Peer教授及其同事是开发封装在合成脂质颗粒中的mRNA药物的全球先锋，这些颗粒模仿生物膜。在这项研究中，研究人员合成了一种特殊的脂质，用于封装以RNA形式传递的CRISPR系统。这些颗粒的表面附着了一种针对名为EGF的蛋白受体的抗体。
这些肿瘤被高度靶向。我们靶向EGF是因为癌细胞表达EGF受体。利用我们的纳米脂质传递系统，我们将药物直接注入肿瘤模型中的肿瘤，并成功切除了基因——实际上是用CRISPR“剪刀”从癌细胞的DNA中切除了该基因。我们很高兴观察到了我们所预测的多米诺效应。在三次注射（每次间隔一周）后，84天后有50%的癌性肿瘤消失了，而在对照组中并没有发生这种情况。
2020年，Peer教授及其团队是世界上首次在小鼠中以细胞特异性方式使用CRISPR切除癌细胞基因的团队，而这是他们首次将其应用于头颈癌。一般来说，CRISPR不用于癌症治疗，因为人们认为敲除一个基因不会摧毁整个癌细胞结构。在这项研究中，我们证明了事实上有些基因是癌细胞无法生存的，因此它们是CRISPR治疗的绝佳靶点。由于癌细胞有时会通过其他基因进行补偿，因此可能需要额外切除一些基因，也可能不需要。理论上，这种方法可能对许多类型的癌细胞有效，我们已经在研究其他癌症类型，包括骨髓瘤、淋巴瘤和肝癌。
这项研究得到了欧盟“地平线2020”研究与创新计划（资助协议号#825828）和舒曼基因编辑基金的部分支持。
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