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来自圣安东尼奥德克萨斯大学健康科学中心（UT Health San Antonio）的一组科学家发现了一种治疗急性髓性白血病（AML）的新药靶点。根据美国国家癌症研究所的数据，急性髓性白血病是一种致命的血癌，5年生存率仅为30%。他们的研究发表在2月份的《细胞干细胞》杂志上，强调了一种名为旁斑成分1 （PSPC1）的蛋白质在AML进展中的关键作用。
来自圣安东尼奥德克萨斯大学健康科学中心（UT Health San Antonio）的一组科学家发现了一种治疗急性髓性白血病（AML）的新药靶点。根据美国国家癌症研究所的数据，急性髓性白血病是一种致命的血癌，5年生存率仅为30%。他们的研究发表在2月份的《细胞干细胞》杂志上，强调了一种名为旁斑成分1 （PSPC1）的蛋白质在AML进展中的关键作用。
AML是一种侵袭性血癌，起源于骨髓，已知会破坏正常的血细胞生成。治疗是困难的，因为患者可能对化疗没有反应或经历疾病复发。
“AML是高度多样化的，有70多种已知的驱动突变，”Joe R. and Teresa Lozano Long医学院分子医学教授、CTRC委员会肿瘤学特约主席Mingjiang Xu博士说。“即使像IDH抑制剂这样的靶向治疗也只能治疗一小部分AML患者。鉴于这种多样性，我们需要一种统一的、一刀切的药物靶点来有效治疗AML。”
Mingjiang Xu是这项研究的主要研究者之一。共同主要研究人员包括Feng-Chun Yang博士，梅斯癌症中心亚历山大癌症研究特聘教授，哥伦比亚大学欧文医学中心Jianlong Wang博士。
在小鼠模型中，消耗PSPC1可显著延缓AML进展并提高生存率。去除PSPC1抑制癌细胞生长，但不影响正常血细胞的形成。Xu认为靶向PSPC1可能为AML提供新的治疗方法。
PSPC1已在21种不同的癌细胞系中被发现，主要在实体肿瘤中，在疾病恶化或更快进展中发挥作用。这表明靶向PSPC1的治疗方法在肿瘤学中可能有更广泛的应用，而不仅仅是AML。研究人员目前正在研究一种方法，可以选择性地抑制癌细胞中的PSPC1，同时保留其在正常细胞中的功能，这可能会提供一种副作用更小的靶向治疗方法。
Xu表示，下一步是测试可能抑制PSPC1的潜在药物，不仅可以显著影响AML，还可以通过防止转移来显著影响肺癌和前列腺癌等实体肿瘤，为癌症患者带来新的希望。
PSPC1 exerts an oncogenic role in AML by regulating a leukemic transcription program in cooperation with PU.1
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