德国制药公司默克 KGaA 正以 13 亿美元的全现金交易收购总部位于英国的 Silence Therapeutics。通过这次收购,默克获得了 Divesiran 的使用权,这是一种短干扰 RNA(siRNA),目前已进入针对罕见血液病真性红细胞增多症的 3 期试验阶段。患有这种疾病的患者骨髓会产生过多的红细胞,从而增加心血管和血栓事件的风险。
Divesiran 作用于肝脏,通过寻找并破坏编码跨膜蛋白酶丝氨酸 6(TMPRSS6)基因的 mRNA 来发挥作用。TMPRSS6 是调节铁沉积蛋白(hepcidin)的负调控因子;降低 TMPRSS6 蛋白的生成会使 hepcidin 水平升高,进而减少循环中的铁含量以及骨髓中的铁供应。随着铁供应减少,红细胞的生成速度也会减慢。