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美国波士顿医学中心干细胞移植项目与淀粉体治疗和研究项目的研究人员已经发现高剂量化疗和血液干细胞移植的先后使用能够有助于治疗免疫球蛋白轻链(AL)淀粉样变性病患者。这种连续性方法可用于对最初治疗药物失效的患者。这些发现公布在6月25日的Bone Marrow Transplantation杂志上。
生物通报道:美国波士顿医学中心干细胞移植项目与淀粉体治疗和研究项目的研究人员已经发现高剂量化疗和血液干细胞移植的先后使用能够有助于治疗免疫球蛋白轻链(AL)淀粉样变性病患者。这种连续性方法可用于对最初治疗药物失效的患者。这些发现公布在6月25日的Bone Marrow Transplantation杂志上。
当骨髓中无性浆细胞产生错误折叠并在组织中储存起来的蛋白质时,就会发生AL淀粉样变性病发生。美国每年报告的这种疾病的新病例在1200到3200个之间。
为了确定这种治疗过程的效果,研究人员招募了62名患者进行临床试验,其中17日接收这种两者联合的治疗方式。结果显示,31%的患者被成功治疗。
研究人员介绍说,这种方法增加了患者最终获得彻底的治疗的机会,并且可能有助于提高总体的存活率。
根据生化分型,淀粉样变性可分为三种主要类型和几种非常见形式,Ⅰ型N-段序列和免疫球蛋白轻链的部分区域同源称为AL,存在于原发性淀粉样变性中,亦和多发性骨髓瘤的淀粉样变性有关。Ⅱ型和称为AA蛋白的非免疫性球蛋白有相同的N-末端序列。(生物通雪花)
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