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无配体、可规模化HSPC靶向脂质纳米颗粒实现人源造血干细胞的高效mRNA递送与基因编辑
摘要全身性核酸递送至造血干细胞和祖细胞(HSPCs)仍是体内基因治疗的主要障碍,原因在于脂质纳米颗粒(LNPs)在肝脏中被截留。在此,我们报道了一种可规模化、无需配体的HSPC趋向性LNP,该LNP能够在无需预处理的情况下,将mRNA高效递送至人源HSPCs。在人源化NBSG
来源:Molecular Therapy
时间:2026-10-26
CochleaNet:基于深度学习的耳蜗分子解剖学分析与基因疗法评估框架
随着针对耳聋的基因疗法和光遗传疗法的出现,对内耳毛球(cochlea)的分子解剖结构和生理功能的综合分析变得比以往任何时候都更为重要。本文介绍了CochleaNet——一个基于深度学习的框架,用于分析通过光片显微镜获得的脱钙、透明化并经荧光标记的耳蜗的体积成像数据。Cochl
低强度脉冲超声通过AMPK-WNT/β-catenin通路调节成纤维细胞亚群促进海绵体血管再生治疗勃起功能障碍的力学生物学机制
摘要背景低强度脉冲超声(LIPUS)是治疗勃起功能障碍的一种有效疗法,但其精确的细胞机制尚不明确。与此同时,成纤维细胞(FBs)因其高度特异化和多方面功能而在各种组织中的作用日益受到重视。方法我们利用体外原代细胞培养、体内糖尿病大鼠模型以及单细胞RNA测序(scRNA-seq
来源:Stem Cell Research & Therapy
跨物种转录组分析揭示巨噬细胞STING信号传导是老化周围神经轴突再生的保守性抑制因子及靶向治疗策略
**摘要** **目的** 周围神经再生能力随年龄增长而下降,导致损伤后的功能恢复效果不佳。然而,其潜在的分子机制在人与小鼠之间是否保守仍不清楚。理解这些保守的过程对于将临床前研究结果转化为神经修复的临床策略至关重要。 **对象与方法** 从年轻和老年的人类供体及小鼠
来源:Journal of Translational Medicine
ApoA5通过RND3-ATP2A2轴调控内质网钙稳态与线粒体功能以改善肺动脉高压相关右心衰竭
摘要背景肺动脉高压(PAH)是一种以进行性肺血管重塑和右心衰竭为特征的致死性疾病。载脂蛋白A5(ApoA5)在脂质代谢和心血管功能中至关重要,但其在PAH相关右心衰竭中的作用尚缺乏深入探索。本研究旨在揭示ApoA5调控右心衰竭中内质网(ER)钙稳态和线粒体功能障碍的一种此前未
综述:人工智能驱动的三维生物打印体外肿瘤模型:从微观环境重建到精准医学应用的研究进展
# 摘要 人工智能(AI)和三维(3D)生物打印技术的最新进展为开发体外肿瘤模型提供了新的策略,这些模型能够更真实地再现原生肿瘤微环境。本综述考察了AI在生物打印全流程中的作用——从基于图像的模型设计和实时打印控制,到打印后的功能评估和高通量药物评价。我们首先概述了机器学习
患者平衡共识非负矩阵分解揭示骨肉瘤单细胞恶性程序的跨患者重复性与患者亚组特异性
摘要背景基于细胞的加权分析可能导致高产标本在骨肉瘤恶性状态发现中占主导地位。我们探究了哪些恶性程序在患者间重复出现,以及哪些仅局限于患者亚组。方法我们整合了来自三个队列共31个标本的276,787个单细胞数据,并在一个14例患者的内部队列中应用了患者平衡的共识非负矩阵分解(N
水通道蛋白(Aquaporin)的分布、生理功能、病理机制及作为治疗靶点的临床转化前景
摘要专业翻译 水通道蛋白(Aquaporins, AQPs)是一类整合膜蛋白,作为选择性水通道,介导水分子跨生物膜转运。在特定条件下,这些蛋白还可介导小分子溶质的通透,包括甘油、过氧化氢、尿素、二氧化碳及氨。针对AQPs的研究揭示了其独特的结构特征与功能特性。
来源:Molecular Biomedicine
去泛素化酶USP3通过稳定NPM1维持染色质稳态并驱动膀胱癌顺铂化疗耐药
摘要基于顺铂的化疗仍然是治疗晚期膀胱癌(BCa)的基石。然而,化疗耐药性的频繁出现和高复发率构成了严峻的临床挑战。尽管已知核旁蛋白 1(NPM1)能调控染色质稳态和癌细胞存活,但控制其在膀胱癌中稳定性的上游调控机制仍 largely 未被阐明。在此,我们报告去泛素化酶 USP
来源:Cell Death & Disease
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来源:Pharmacological Research
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