癌症药物平均比非癌症药物贵 74000 美元
1，这加重了患者的经济负担。在美国，药品制造商在约 13 至 17 年的市场独占期内可自行定价和提价
2。2022 年《通货膨胀削减法案》授权医保（Medicare）在 9 年（生物制剂为 13 年）后，依据药物相对其他药物的治疗效益谈判畅销品牌药价格。国际卫生技术评估（HTA）有助于识别相比竞品无临床优势的药物，为激进的价格谈判提供参考。
在这项队列研究中，研究人员分析了 2022 年美国医保中 50 种畅销的品牌抗癌药，数据来源于公开资料，综合考量医保 B 部分和 D 部分的预折扣支出。对于医保 D 部分药物的折扣后支出，研究人员依据 SSR Health 提供的非医疗补助、按销售额加权的 4 季度滚动平均折扣估算；若无法获取估算数据，则假定抗癌药的类别平均折扣为 9.5%3，4。研究人员借助 Eversana NAVLIN 数据库，参考德国联邦联合委员会和法国透明度委员会截至 2022 年对药物附加治疗效益的评级，这些评级与价格无关5。将获得 “显著”“重大”“重要” 或 “中等” 评级的药物归为高附加效益类，其他评级则视为低或无附加效益6。药物按不同国家、剂量、亚群和适应症中的最有利评级分类。数据分析借助 Excel 软件 16.84 版本（微软公司）和 R 统计软件 4.3.1 版本（R 统计计算项目）完成。本研究遵循队列研究的《加强流行病学观察性研究报告质量声明》（STROBE）报告指南。由于未使用患者数据，依据美国联邦法规 45 CFR §46，无需获取知情同意和机构审查委员会批准。
研究结果显示，30 种药物（60%）为小分子药物，26 种（52%）主要由医保 D 部分报销，43 种（86%）获批用于至少一种罕见癌症。49 种药物（98%）获得德国或法国的至少一项评级，其中 39 种（80%）被归为高附加效益类，9 种（18%）为低附加效益类，1 种（2%）无附加效益。
2022 年，49 种药物的医保预折扣支出总计 349 亿美元，扣除估算折扣后为 327 亿美元。折扣后医保支出方面，39 种高附加效益药物总计 260 亿美元，9 种低附加效益药物为 64 亿美元，1 种无附加效益药物为 2.75 亿美元。每位受益人的折扣后支出中位数（四分位距）方面，高附加效益药物为 61227 美元（37332 - 82971 美元），低附加效益药物为 70524 美元（57385 - 78285 美元），无附加效益药物为 70549 美元（70549 - 70549 美元）。
该队列研究发现，依据法国和德国的卫生技术评估机构评级，美国畅销抗癌药中有五分之四具有高附加治疗效益，且最有效的癌症治疗药物也获得了大部分收入。然而，2022 年低或无附加效益的抗癌药在医保折扣后支出达 67 亿美元，且每位受益人的花费高于高附加效益药物，这表明部分畅销抗癌药在临床效益与价格匹配方面有待优化。导致低价值药物广泛使用的因素包括药房福利管理机构引导患者使用高成本药物的激励措施、处方医生对药物成本缺乏认知以及直接面向消费者的广告宣传。
研究存在一定局限性，如依据最有利评级对药物分类可能将不符合标准的药物误归为高附加效益类；分析仅基于截至 2022 年发布的评级，新证据可能使未来评级不同；部分研究药物不符合价格谈判资格。美国应设立国家卫生技术评估机构评估药物效益并推动基于价值的定价。在此之前，经验丰富的卫生技术评估机构（如法国和德国）的评级可辅助医保价格谈判，有助于识别因有合适替代药物而可降价的低附加效益药物。
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