塞巴斯蒂安·托比亚-冈萨雷斯(Sebastián Tobía-González)|娜塔莉·巴尔甘斯基(Natalie Barganski)|梅丽莎·米勒(Melissa Miller)|乔西琳·纳扬盖(Jocyline Nanyange)|阿克萨·阿米尔(Aqsa Ameer)|普雷西奥斯·恩泽里贝(Precious Nzeribe)|奥卢瓦塞恩·奥乔(Oluwaseun Ojo)|梅根·贝克(Megan Beck)|莱昂·史密斯-哈里森(Leon Smith-Harrison)|胡安·巴勃罗·科尔贝塔(Juan Pablo Corbetta)
摘要
背景
儿童遗尿症是一种异质性病症,不同亚型的治疗依从性和家庭参与度存在显著差异。尽管各治疗方法的有效性已有明确研究,但关于实际治疗依从性和患者放弃治疗情况的数据仍然有限。
目的
评估大型真实世界儿童遗尿症队列中不同亚型在治疗依从性、患者放弃治疗情况以及早期治疗反应方面的差异。
方法
我们对2019年至2024年间在三级儿科泌尿科中心被诊断为遗尿症的5至18岁儿童进行了回顾性队列研究。根据国际儿童控尿协会(International Children’s Continence Society)的标准,将这些患者分为单症状夜间遗尿(MNE)、非单症状遗尿(NMNE)、继发性遗尿(SE)和膀胱-肠道功能障碍(BBD)三类。主要评估指标为初次随访(8-12周)时的治疗依从性和患者放弃治疗情况;次要评估指标为早期治疗反应,定义为症状完全消失或夜间尿湿次数减少50%以上。通过多变量逻辑回归分析确定了影响患者放弃治疗的独立因素。
结果
共有961名患者纳入研究(平均年龄8.6岁,53.2%为男性)。其中48.0%的患者属于膀胱-肠道功能障碍(BBD)类型,这反映了三级医疗机构的就诊复杂性。总体治疗成功率为43.8%,51.4%的患者中途退出了治疗。BBD组的患者放弃治疗的比例最高(58.0%),而MNE组最低(45.0%,p = 0.003)。多变量分析显示,与MNE相比,BBD患者更容易放弃治疗(OR 1.42;95% CI 1.10–1.84;p = 0.007);此外,初始治疗反应较差是患者放弃治疗的最强预测因素(OR 3.24;95% CI 2.51–4.18;p < 0.001)。MNE组的早期治疗反应率最高(53.1%),而NMNE组和BBD组的反应率较低且相近。
结论
在实际儿科临床实践中,不同亚型的遗尿症患者的治疗依从性和放弃治疗情况存在显著差异。尤其是膀胱-肠道功能障碍(BBD)这类复杂病例,其放弃治疗的概率更高,且这种趋势与早期治疗反应无关。这些发现强调了准确分类亚型、提供现实可行的家庭指导以及实施早期结构化随访对于提高儿童遗尿症管理效果的重要性。
研究节选
引言
儿童遗尿症是一种常见的下尿路疾病,影响约5-10%的学龄儿童,是导致患者就诊儿科泌尿科的常见原因。除了夜间尿湿外,该疾病还会影响生活质量、造成心理社会困扰,并给家庭带来沉重负担,进而影响患者的自尊心、学业表现和家庭关系。虽然患病率随年龄增长而下降,但部分患者症状可能持续到更晚的儿童期。
研究设计与研究环境
本研究回顾性分析了2019年1月至2024年1月期间在三级儿科泌尿科接受遗尿症评估的儿童患者。由于研究性质属于回顾性,因此无需获得患者知情同意书,但已获得机构审查委员会的批准。所有数据均遵循HIPAA法规进行了去标识处理。
患者选择标准
符合以下条件的5至18岁儿童可纳入研究:确诊为遗尿症且至少有一次随访记录。排除标准...
患者特征与遗尿症亚型
共有961名儿童符合纳入标准。平均年龄为8.6岁,其中53.2%为男性。按遗尿症亚型划分的基线特征见表1。近一半患者(48.0%)属于膀胱-肠道功能障碍(BBD)类型,其次是非单症状遗尿(NMNE,27.8%)和单症状夜间遗尿(MNE,22.5%),以及继发性遗尿(SE,1.8%)。MNE组患者的年龄显著高于NMNE组和BBD组(p < 0.001)。
讨论
这项大型真实世界队列研究揭示了在三级儿科泌尿科治疗的儿童遗尿症患者中,不同亚型在治疗依从性、患者放弃治疗情况以及早期治疗反应方面的显著差异。虽然早期治疗成功率因亚型而异,但最引人关注的是较高的整体放弃治疗率,尤其是对于BBD和NMNE等复杂亚型的患者。
局限性
本研究存在若干局限性:回顾性单中心设计限制了因果关系的推断和结果的普遍性;未系统进行诊断评估和相关疾病的筛查,且治疗方法也未标准化。部分患者可能未返回医院进行随访,导致实际放弃治疗的比例可能被高估;此外,患者放弃治疗的具体原因也未得到系统记录。
结论
在实际儿科临床实践中,不同亚型的遗尿症患者的治疗依从性和放弃治疗情况存在显著差异。特别是膀胱-肠道功能障碍(BBD)等复杂亚型的患者,其放弃治疗的比例更高。这些发现强调了准确分类亚型、提供实际可行的家庭指导以及实施早期结构化随访的重要性,以提升治疗效果。
伦理审批
本研究已获得机构审查委员会(IRB #00001244)的批准,由于研究属于回顾性,因此无需患者知情同意。
作者贡献
概念构思:S.T.-G., J.P.C.
数据整理:N.B., M.M., J.N., A.A., P.N., O.O.
数据分析:S.T.-G., L.S.-H.
初稿撰写:S.T.-G.
审稿与编辑:所有作者
指导:M.B., J.P.C.
人工智能声明
作者在撰写本文过程中未使用任何生成式人工智能或人工智能辅助技术。