摘要：罕见病临床研究中心（Rare Diseases Clinical Research Network, RDCRN）的建立旨在通过协作性、多中心、转化性及临床性研究，提升各类罕见病的诊断、治疗水平并促进研究协作。其治理框架推动研究联盟、美国国立卫生研究院（National Institutes of Health, NIH）代表及患者倡导团体（Patient Advocacy Groups, PAGs）之间的高效数据共享与协作。该基础设施通过共享资源与交流机制，协调各方力量推进罕见病研究。受新型冠状病毒肺炎（Coronavirus disease 2019, COVID-19）疫情对罕见病患者影响的推动，RDCRN将跨联盟协作列为优先事项。其政策在保护参与者隐私的同时促进数据共享。PAGs参与治理、研究设计及监管讨论，协助确定与患者相关的优先事项、改善招募与留存情况，并增强研究人员与患者间的信任。跨联盟工作已应对生物标志物识别、临床测量指标标准化等挑战，催生出惠及多种罕见病的新型方法与标准化数据收集流程。针对不同疾病的研究团队通过解决重叠的疾病表现，改进了诊断工具。RDCRN为学者提供跨联盟展示机会、竞赛及与NIH合作的培训项目，促进其成长与学术交流。网络会议推动经验交流与流程标准化；试点项目助力独立基金申请，形成熟练研究者梯队。RDCRN通过培育相互尊重、共同学习及集体解决问题的文化，构建信任、共享愿景与开放沟通。通过吸纳广泛利益相关方，其研究始终与患者需求保持一致，推动创新进程。该网络的高影响力出版物、有效指导计划及开创性的跨联盟举措，均凸显了协作在罕见病研究中的重要价值。
1 引言：罕见病临床研究中心（RDCRN）
在美国，罕见病被定义为患病人数少于20万的疾病。据美国国家罕见病组织统计，现有超过1万种罕见病，共影响3000多万美国人。长期以来，罕见病患者面临严峻医疗困境，资源匮乏且缺乏指导。这类疾病的低发病率常导致患者处于孤立状态，难以获得专科医疗服务、诊断工具及有效疗法。2002年《罕见病法案》（公法107–280）旨在应对这些挑战，指示NIH建立专注于罕见病的卓越中心，任务是通过临床研究、培训与方法开发推进诊断、预防与治疗。RDCRN于2003年的成立正是对这一指令的直接响应。此后，NIH通过连续四个五年周期持续资助RDCRN，体现其对改善罕见病患者结局的承诺，目前第五个资助周期已启动。
RDCRN由NIH下属国家转化科学促进中心（National Center for Advancing Translational Sciences, NCATS）的罕见病研究创新司（Division of Rare Diseases Research Innovation, DRDRI）进行科学监督，并与NIH其他九个研究所、中心及办公室（Institutes, centers, and offices, ICOs）协作运行。每个RDCRN联盟由两个及以上NIH ICOs资助，反映罕见病常跨越多个研究所使命范畴，需多学科方法应对。
RDCRN的使命是通过协作性、多中心、以患者为中心、转化性及临床研究，推进和改善罕见病的诊断、管理与治疗。每个联盟至少研究三种罕见病，开展选定疾病的自然史纵向研究，可实施临床试验，切实与患者倡导团体（PAGs）合作，启动试点项目，并为职业生涯早期的罕见病研究者提供支持。通过满足当前需求并建立可持续的未来科学进展框架，RDCRN成为推进罕见病研究的典范。
在过去资助周期中，RDCRN已取得实质性进展。关键目标包括建立标准化数据共享实践、协调临床方案，并将PAGs的观点纳入研究计划。最近一个周期（第四周期，2019–2025年）将跨联盟协作列为战略优先事项，认识到共享专业知识与资源对应对罕见病研究的普遍性挑战至关重要。
本论文重点阐述RDCRN的协作框架，聚焦跨联盟工作的推进方式、对罕见病患者的影响及仍需完善的领域。尽管协作性临床研究网络已存在数十年，但传统多采用交易驱动型组织模式。关系导向型组织模式被提议在大型癌症免疫治疗网络建设中更具优势。RDCRN的网络架构与管理促进共同责任承担、开放沟通渠道建设，以及科学信息、最佳实践与培训资源的共享，同时支持开发克服组织低效与挑战的流程与工具。在RDCRN内，这类关系导向型互动在多个互补层面展开：机构层面包括NIH领导层、数据管理与协调中心（Data Management and Coordinating Center, DMCC）与参与学术中心间的协调，以支持治理、数据共享与网络运营；专业协作通过跨联盟委员会与工作组成立，汇聚不同学科、具备互补专长的利益相关方，应对共同的科学与方法学挑战；研究者层面关系通过定期互动维系，涵盖网络负责人、学员、临床研究工作人员及患者倡导伙伴在委员会、培训计划与协作项目中的交流。通过定期会议、共享治理结构及协调的网络活动维持持续互动。
政府资助的网络与关系导向型模式高度契合，多项网络评估（包括对RDCRN的既往报告）一致表明，强有力的领导、共享愿景、成员间信任及合作意愿是网络成功与协作学习的预测因素。通过分享RDCRN的当前经验，研究人员旨在鼓励其他研究网络采纳类似协作模式，加速科学进展并改善患者结局。
2 RDCRN的数据共享与协作促进框架
RDCRN的核心是其支撑使命实现的稳健基础设施。网络以NIH官员与科学家、研究联盟领导层、PAGs及DMCC为支柱。DMCC与RDCRN领导层其他组成部分紧密协作，确保高效运营、促进沟通，并为网络众多专门委员会与工作组的后勤提供支持，实现联盟与利益相关方间的无缝协作。NIH领导层、DMCC与参与联盟间的定期互动，确保全网络治理、数据共享政策与研究活动的一致协调。这种协调构建了具有凝聚力的基础设施，通过简化协作流程、提升效率与影响力，有力推进了RDCRN的各项活动。
DMCC与数据共享委员会密切合作，推动制定连贯指南，促进网络内部与外部的数据共享。数据共享委员会的主要任务是确定各联盟政策与协议中必须包含的最低要素以促进数据共享，并明确允许未来数据使用的各方关键安排。RDCRN推广四项数据共享核心原则：（1）知情同意书语言应最大化数据共享，简化参与者选择，保护隐私并最小化参与者再识别风险；（2）联盟内部的协议、政策与实践应明确认可奖项主要获得者（主持联盟管理核心的机构）作为多中心联盟收集数据的管理者，并允许管理核心代表贡献站点共享与分发数据；（3）研究数据库应包含每位研究参与者通过知情同意过程选定的详细数据使用限制，确保数据共享准确反映参与者意愿；（4）提交给机构审查委员会的研究方案及相关法律协议（分包协议、数据使用协议等）应包含明确条款，说明研究参与者与入组站点同意共享适当的研究数据（如去标识化数据），并将联盟集体数据的控制权委托给管理核心。
3 协作框架的创建
2019年新型冠状病毒肺炎（COVID-19）疫情对患者的破坏性影响，尤其是对罕见病患者群体的特殊冲击，促使COVID-19工作组开展重大协作，研究疫情对这一脆弱人群的直接与间接影响。罕见病患者受到双重影响：病毒本身的风险，以及本就有限的医疗服务可及性进一步中断。对罕见病人群的关切也成为RDCRN意识到跨联盟协作重要性与可行性的关键驱动力，这源于迫切需要整合资源、知识与专长，以高效、快速地应对共同挑战。2020年，RDCRN启动了对各联盟间重叠领域的系统性梳理，包括通过头脑风暴会议确立共享优先事项与潜在协作领域，如疾病共同机制（如炎症）、器官受累（如肝脏）、治疗方式（如基因治疗、蛋白替代、抗炎药、饮食疗法）、监测技术（如脑成像、脑电图、病理学、患者报告结局）及生物标志物研究（如转录组学、代谢组学、蛋白质组学、表观遗传学）。更广泛的社会经济因素对罕见病病程的影响也被纳入考量。这些讨论汇聚了来自多个联盟、具备互补临床与科学专长的研究者，展示了跨学科专业协作如何帮助识别适用于多种罕见病的共同科学问题与方法学路径。
为支持并维持这类协作互动，RDCRN成立了跨联盟协作委员会（Cross-Consortia Collaboration Committee, CCCC），明确使命是在全网络范围内构建共享创新与社区框架。CCCC旨在促进RDCRN各联盟间的协作精神、交流与协调，其核心任务是“打破孤岛”，确保研究问题与解决方案在各群体间顺畅共享。CCCC的两项主要目标是：（1）设计并推进倡议，识别并优先排序联盟可从科学协作中受益的领域，以及可向全网络推广的最佳实践；（2）赞助临时特别兴趣小组的组建，以应对重要议题、识别研究空白、培育新项目，并确定新的策略与资源以促进和加强所有RDCRN利益相关方间的协作，并向首席研究员（Principal Investigator, PI）指导委员会、DMCC及NIH汇报。CCCC成为RDCRN动态协作框架的基石，为设立针对跨领域研究主题的小组委员会与特别兴趣小组奠定基础，相关成果惠及整个罕见病研究界。
CCCC的首批重点工作之一是开展协作调查，招募网络成员加入现有工作组，并识别新工作组的未满足需求。调查旨在捕捉未满足需求、未被充分探索的主题及联盟间潜在的协同领域。CCCC推动了三项跨联盟倡议的建立：多样性委员会、临床试验准备工作组及神经焦点工作组（因目标重叠，神经焦点工作组后并入数据标准非患者报告结局工作组）。每项倡议均基于其与各联盟共同挑战的相关性及应对潜力被选中。这些工作组的首要任务是明确主要职责、汇报结构、成员构成、会议频率与沟通计划，这种结构化方法确保了各组的目标清晰度与问责制。RDCRN第四周期共成立12个委员会与8个小组委员会，以解决特定目标并促进协作，这些委员会与小组委员会已成为RDCRN生态系统的核心支柱，推动罕见病研究的持续进展。
4 强化协作委员会的影响
本节通过若干案例说明RDCRN部分委员会/小组委员会跨联盟协作产生的影响。
4.1 快速开展COVID-19研究
COVID-19工作组是RDCRN跨联盟工作的典型代表，展示了协作基础设施如何快速动员以应对影响罕见病群体的紧迫公共卫生挑战。2020年春季，随着COVID-19疫情的发展，RDCRN迎来跨越联盟边界与孤岛的挑战与机遇。疫情凸显了协作与创新在应对罕见病群体共同挑战中的重要性。
各联盟与DMCC合作设计了一项调查，支持对罕见病患者及其家庭的COVID-19影响进行纵向评估，由DMCC协调实施。数据采集工具由各RDCRN联盟PI基于其罕见病专业知识共同设计。横断面调查旨在描述该人群的COVID-19感染特征，包括识别高风险亚组及其临床结局，评估疫情是否导致特定患者亚组感染更频繁或病情更严重，评估症状与治疗模式的变化，并理解疫情对罕见病患者及其家庭的更广泛影响。调查的成功实施与 robust 数据收集提供了宝贵洞见，为疫情期间罕见病患者的政策与照护策略制定提供依据。该项目还促成了与NIAID传染病司的进一步合作，增进了科学界对COVID-19影响罕见病人群的理解。该倡议成为跨联盟协作的典范，彰显了整合全网络专业知识的价值。
4.2 最大化研究参与度
研究参与者小组委员会成立的目标是识别并解决因社会人口学及其他因素导致健康差异的个体参与罕见病研究的障碍。为实现这一目标，小组委员会聚焦两项倡议：（1）社区代表计划；（2）“罕见病研究参与障碍：一项定性研究”（RDR Barriers）。
社区代表计划致力于将所有小组委员会活动与建议纳入患者声音。2024年初，小组委员会成功招募一名罕见病社区成员加入，确保从规划到执行阶段，小组委员会的项目均以患者为中心。随着计划推进，其对RDCRN的影响将更加清晰。
RDR Barriers研究旨在识别阻碍罕见病患者参与临床试验及其他研究项目的障碍。该研究目前正在进行中，招募进度已超过预期，有望深化对如何最大化罕见病研究人群代表性的理解。
两项倡议的招募均得到RDCRN患者倡导团体联盟（Coalition of Patient Advocacy Groups, CPAG）的支持。CPAG拥有近200种RDCRN研究罕见病的丰富联系人网络，实现了快速广泛的招募，这在项目时间与资源有限的情况下原本无法实现。
小组委员会的跨联盟结构汇集了来自PI、临床研究协调员（Clinical Research Coordinator, CRC）、PAGs及NIH代表的多元意见，完成了上述项目。这种多层次、多学科的方法确保了项目反映网络成员的优先事项。
另一个跨联盟协作与数据共享的优秀案例是罕见病多样性联盟（Rare Disease Diversity Coalition, RDDC）与RDCRN的合作。在前尿素循环障碍联盟PI Marshall Summar博士的协助下，RDDC向多个RDCRN联盟的自然史研究申请人口统计数据，以比较罕见病患者队列的人口构成与美国人口普查数据。RDDC最终收到12个联盟的人口统计数据用于分析。这是首次汇总多个联盟数据进行的合并数据分析，得益于RDCRN对数据标准与共享要求的承诺，包括统一的人口数据收集与 robust 的数据使用协议。相关报告目前正在审阅中，预期研究结果将为倡导工作提供依据，确保服务不足群体在罕见病研究与照护中获得适当关注。该合作证明了利用标准化数据实践解决罕见病研究参与差距的价值。
4.3 与患者倡导团体联盟的合作
PAGs作为RDCRN所有联盟活动的全面合作伙伴，是其独特特征。每个RDCRN联盟至少有一家关联PAG，部分联盟拥有多家附属PAG。在联盟内部，PAGs发挥关键作用，确保患者群体的优先事项与需求成为联盟活动的核心，包括确定研究优先级、为研究设计提供咨询，并促进研究团队与患者群体间的双向沟通。
除在单个联盟中的作用外，PAGs还通过参与网络委员会、全网络项目，尤其是通过CPAG，与RDCRN集体互动。CPAG为较新或规模较小的PAGs提供导师机会，促进跨联盟的研究优先级共享学习与协调，并最终惠及患者群体。
通过这一框架，拥有多家附属PAGs的单个联盟能够协调针对相关疾病领域的整体研究优先级，加速所有相关疾病的研究。例如，黏膜纤毛清除遗传障碍联盟（Genetic Disorders of Mucociliary Clearance Consortium, GDMCC）与原发性免疫缺陷治疗联盟（Primary Immune Deficiency Treatment Consortium, PIDTC）合作，应对化脓性肺病患者常被误诊的挑战，促成了一项跨联盟研究（GDMCC研究#5906：定义儿童与成人化脓性肺疾病的遗传病因），尽管这两个联盟的目标与研究优先级各不相同。GDMCC研究#5906由两联盟的研究者协作设计，旨在寻找区分原发性纤毛运动障碍与原发性免疫缺陷的遗传成分——这两种疾病临床表现相似，但治疗方案截然不同。该合作直接催生了改进的诊断工具，展示了强化跨联盟工作的变革性影响。
4.4 指导与培训研究学者
RDCRN第三与第四周期的职业发展委员会（Career Enhancement Committee, CEC）优先考虑为学者提供接触RDCRN资深研究者及同行学者的广泛平台。该倡议使学者能够获得来自RDCRN全体资深研究者的建设性反馈，并从从事相似研究（如自然史研究或临床结局评估）的同事处学习。关键指导举措包括：学者展示——邀请各联盟学者在每月CEC会议上展示项目，资深研究者、患者倡导者与同行参会，会议包含全面反馈环节，促进指导与建设性对话；摘要竞赛与PI指导委员会参与——学者参加由CEC评审的摘要竞赛，获胜者受邀在半年度RDCRN PI指导委员会会议上展示，为其提供接触PI、NIH代表及网络领导者的平台，促进职业发展并获得跨学科反馈；扩展展示机会——CEC开始在季度PI指导委员会会议上重点展示一项杰出学者报告，确保有前途的研究者获得持续认可；R25培训计划合作——RDCRN与一项NIH资助的R25培训计划合作，为学者提供临床试验设计、基金撰写及其他必备技能的资源，学者还可参加线下活动，包括海报展示与NIH设施参观，促进职业成长；校友网络——新建的校友网络连接现任学者与往届参与者，实现知识交换与指导，确保职业支持的连续性，并强化RDCRN的研究者社区。
4.5 教育首席研究员
除上述工作外，CCCC启动了针对PI的新教育倡议，旨在跨联盟共享研究工具与技术知识。研究者在PI指导委员会会议上进行正式展示，分享其在研究中使用的工具或技术。这些展示注重实用性与可操作性，聚焦经验教训及在不同罕见病领域的潜在应用。例如，一项展示讨论了嗜酸性粒细胞性食管炎症状报告工具的应用——这是一种由嗜酸性胃肠道疾病研究者联盟（Consortium of Eosinophilic Gastrointestinal Disease Researchers, CEGIR）研究的慢性罕见病。会议重点讨论了家长报告与儿童报告的一致性程度，激发了研究者将工具适配至自身研究人群的积极性，并鼓励参会者考虑在未来会议中展示其他研究方面。CCCC正在考虑的未来主题包括其他患者报告结局、人工智能、表观遗传学与基因治疗。这些主题可惠及跨联盟的研究团队，尽管RDCRN涵盖的各类罕见病存在临床差异，但仍能促进创新。
月度PI指导委员会会议的议程设计包含了具有教育价值的主题。第四周期内，系列会议涵盖了长期议题的更新与讨论，如罕见病药物开发的瓶颈、研究项目的可持续性，以及吸引新人才与留住有前途科学家的困难。联邦机构、非营利资助组织与行业的科学家及官员受邀分享对这些议题的看法，并与RDCRN PI互动。
第四周期的最后一年，PI指导委员会设计了“经验教训与建议”系列讲座，由完成第三个资助周期的联盟首席研究员总结其15年在RDCRN的经验：取得的成就、在人才培养与留存方面的成功、对过往做法的回顾性评估（哪些会做得不同）、对新罕见病研究项目团队的建议，以及在没有RDCRN资助情况下维持项目的计划。这些讲座深受RDCRN PI重视，凸显了持续学习与分享的益处。
4.6 教育整个网络
RDCRN委员会基础设施致力于促进全网络的最大代表性及可及性，这对确保罕见病研究反映更广泛的患者群体至关重要。教育倡议通过多种机制推进：资源共享——向联盟与PAGs分享资源、指南与工具，帮助其识别研究参与的障碍并制定解决方案，这些材料通过系列网络研讨会、资源文件夹、LinkedIn群组与正式展示传播。其中一次多场展示探讨了CRC留存在参与者招募、满意度及整体研究成功中的作用。CRC留任问题是许多机构面临的共同挑战，对于罕见病研究而言，人员流动的影响可能大于常见病，因为资深研究工作人员对罕见病患者独特的就医体验有更深入的理解。会议分享了预算考量与留任策略，为联盟提供可操作的步骤以提升研究团队稳定性；协作学习——鼓励联盟与PAGs在月度会议上展示其提升研究参与度的倡议，这些会议促进共享学习，使成员能够共同应对挑战并产生新想法。在一次月度会议上，某联盟分享了使用移动标本采集服务以减少现场访视需求的经验，该服务扩大了参与者覆盖范围并减轻了研究参与负担。联盟分享了工作流程细节、使用该服务的利弊。这种一手经验的坦诚分享是协作学习的巨大优势，其他联盟可更容易评估某一方法对其需求的适用性与可行性；工作坊——针对提升研究参与度的具体挑战举办专题会议，旨在促进实际解决方案与可衡量的进展。其中一场会议重点介绍了一种创新的社区大使方法，以改善历史上难以触达人群的健康结局。该方法采用长期策略，对值得信赖的社区领袖进行广泛培训，涵盖包括罕见病在内的多种健康主题及基础研究培训，并为其提供资源以创建扎根社区的基层健康教育与宣传活动。该方法聚焦于加强与社区成员的关系，建立沟通渠道以更好地联系罕见病患者并将其与研究机会对接。
尽管上述教育活动嵌入指导委员会会议中，被描述为“面向首席研究员的教育”，但研究人员认识到这些努力的目标指向整个研究者、学员、研究专业人员与患者倡导者社区。打破传统壁垒、拉近全网络距离是参与和传播计划的优先事项。此外，CPAG还在定期网络研讨会中开展了额外的教育活动，向所有RDCRN成员开放。部分会议为PAGs提供分享经验与最佳实践的论坛，其他会议则涵盖更广泛的主题，如患者、家庭与倡导者在研究设计、实施与解读中的作用，以及与行业和监管机构的互动。
通过聚焦教育、指导与最大参与度，RDCRN创造了协作与持续学习的文化，确保其网络始终处于罕见病研究创新的前沿。
5 跨组织层面的协作影响
研究人员发现，RDCRN内的协作通过多层次互动得以促进与强化。确保资深研究者、学员、临床研究工作人员、患者及患者倡导者的观点在决策与项目开发中均有体现，实现了所有层面的利益相关方参与，并在塑造网络活动与推进罕见病研究方面发挥了至关重要的作用。
通过委员会、培训计划与网络会议的定期互动，有助于随时间推移维持这些研究者层面的关系，实现持续的指导、知识交换与跨RDCRN的协作项目开发。
资深研究者提供关键的科研领导与指导，而初级研究者与CRC则带来新鲜视角及患者参与和研究执行的一手经验。同时，PAGs贡献来自患者群体的宝贵洞见，帮助将研究优先级与患者需求对齐，提升研究的总体相关性与影响力。CRC常直接与患者合作，收集数据并确保方案依从性。他们对患者照护后勤与数据收集工具的见解，为改进研究运营提供了依据，使研究更加以患者为中心且具实操性。另一方面，初级研究者为应对长期存在的挑战带来热情与创新方法，同时从指导与跨联盟协作中获得收益。
5.1 PAGs在促进协作中的作用
PAGs的参与确保患者声音成为RDCRN研究工作的核心。通过参与治理、研究设计与实施，PAGs协助确定对患者最重要的研究优先级。这增强了研究人员与患者群体间的信任，促进了研究的招募与留存，并确保研究成果对患者照护产生直接且有意义的 impact。例如，PAGs在FDA听证会与以患者为中心的药物研发会议中发挥关键作用，强调罕见病治疗的未满足需求并为监管讨论提供信息。这些互动使研究者与患者代表能够分享自然史研究与患者报告结局的洞见，为未来罕见病试验的临床意义终点开发做出贡献。
5.2 通过互动促进创新
RDCRN跨专业知识与组织角色的协作鼓励适应性与创新。鼓励来自不同联盟的利益相关方就共同挑战展开合作，如识别生物标志物、协调临床结局测量或填补数据标准空白。这些协作有可能催生可应用于多种罕见病的新方法、工具与框架。
协调各联盟的神经行为与认知测量指标，为简化数据收集并实现不同患者人群间的有意义比较提供了可能。同样，将患者报告结局纳入研究方案，提供了对患者体验的宝贵洞见，这对评估疗法的真实世界影响至关重要。
尽管RDCRN是由NIH资助的学术研究网络，但其数据资源与研究成果可用于为罕见病的诊断与治疗开发提供信息。与行业伙伴的合作可通过研究者发起的合作或个体联盟的第三方协议进行，需遵守NIH政策与机构监督，特别是当RDCRN的自然史研究、生物标志物与结局测量指标支持临床试验准备时。
RDCRN还探索可扩展网络研究数据使用范围的外部合作。例如，DMCC已与关键路径研究所签署谅解备忘录，以确定在数据标准开发与采用、数据共享、终点开发及其他支持罕见病治疗与其他解决方案开发的活动方面的合作机会。NIH已发布《数据管理与共享政策》（2023年1月25日生效），以促进科学数据共享。共享科学数据通过实现研究结果验证、提供高价值数据集访问权限及促进数据重用于未来研究，加速生物医学研究发现。RDCRN遵循FAIR（可发现、可访问、可互操作、可重用）数据原则。根据项目特定的数据共享政策与时间线，本计划产生的所有人体受试者数据均需提交至RDCRN数据存储库（RDCRN Data Repository, RDCRN-DR）。RDCRN-DR是由NCATS管理的、安全的受控访问站点，旨在作为公共资源。
5.3 全网络会议促进协作
RDCRN第四周期的半年度会议（交替采用以线下为主与以混合为主的形式）在促进协作、协调及构建跨联盟社区意识方面发挥了关键作用。会议由DMCC与PI及CPAG指导委员会共同组织，汇聚研究者、PAGs、研究人员与工作人员，为所有利益相关方提供分享发现、讨论挑战及制定标准化流程的平台。会议成果包括分享创新方法、协调的数据标准与改进的研究设计。
半年度会议的报告涵盖广泛主题，包括适用于小样本量的贝叶斯自适应试验设计等方法的进展、机器学习与大语言模型在新生物标志物开发中的应用、有前景的治疗性小分子筛选，以及人工智能在图像处理中的应用以增强临床观察并检测重症肌无力等罕见病的细微运动变化。另一个备受关注的领域是从电子健康记录中提取研究信息。一场会议讨论了数据提取的技术与工具、确保多站点信息可比性的通用数据模型，以及针对源文件验证数据的经验。为应对 C O V I D
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