• 基于mRNA递送的CRISPR表观遗传编辑器实现体内持久高效基因沉默

  本研究针对CRISPR表观遗传编辑器因分子尺寸过大导致体内递送效率低的难题，开发了基于mRNA-LNP递送的紧凑型表观遗传编辑器（CRISPR OFF-EE）。单次静脉注射即可在小鼠体内实现Pcsk9基因的长期沉默（>180天），显著降低PCSK9（~83.2%）和LDL-C（~51.4%）水平，为基于表观遗传沉默的体内治疗提供了安全高效的平台。

  来源：The Innovation

  时间：2025-10-29

• CRISPR/Cas9介导t(4;11)易位在人造血干/祖细胞中的谱系可塑性研究揭示KMT2A重排白血病早期发生机制

  本研究针对KMTZ-r白血病发病早期分子机制不明的瓶颈问题，利用CRISPR/Cas9技术在脐带血CD34+造血干/祖细胞中精准诱导t(4;11)染色体易位，成功构建同时表达KMT2A::AFF1和AFF1::KMT2A融合蛋白的体外模型。研究发现易位细胞在IL-7刺激下可分化为CD19+淋系和CD19-髓系群体，基因表达谱与患者样本高度吻合，为揭示白血病起始细胞的可塑性调控提供了新视角。

  来源：Leukemia

  时间：2025-10-28

• 雄性驱动雌性不育系统：自限性控制疟疾媒介冈比亚按蚊的新策略

  本研究针对疟疾防控中杀虫剂耐药性等挑战，开发了一种名为"MDFS"的自限性基因驱动系统。通过靶向冈比亚按蚊的doublesex基因，研究人员实现了雌性特异性不育和雄性驱动的超孟德尔遗传，笼养实验表明重复释放MDFS雄蚊可有效抑制种群数量，为疟疾媒介控制提供了新型工具。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-10-28

• 合成肽水凝胶模拟骨髓微环境验证CRISPR-CAR T联合疗法对急性髓系白血病的治疗潜力

  本研究开发了一种基于合成肽水凝胶（PeptiGel）的仿生骨髓微环境模型，通过整合呈现纤连蛋白（FN）的聚合物表面与可调控力学性能的3D水凝胶，成功模拟了人骨髓微环境中间充质基质细胞（MSCs）与造血干细胞（HSCs）的相互作用。该平台首次在体外验证了CRISPR-Cas9基因编辑联合CAR T细胞疗法对急性髓系白血病（AML）的选择性杀伤效果，为克服肿瘤异质性和脱靶毒性提供了新型临床前评估工具。

  来源：Biomaterials

  时间：2025-10-28

• 通过工程改造的MTS-PUF-ALKBH3融合蛋白实现位点特异性的线粒体RNA N1-甲基腺苷去甲基化

  线粒体RNA N1-甲基腺苷（m¹A）的CRISPR-free脱甲基编辑器MRD通过融合靶向线粒体的PUF蛋白与ALKBH3脱甲基酶，实现m¹A在mRNA和tRNA的精准编辑。体外实验证实MRD能有效降低ND5、COX1及mt-tRNA-Lys的m¹A水平，并影响ND5蛋白表达及细胞代谢。在体实验中，靶向mt-tRNA-Lys A9位的MRD导致小鼠严重免疫缺陷，表现为转录组异常和器官病理学改变。该工具为解析线粒体RNA修饰功能提供了新方法，并可能用于治疗相关疾病。

  来源：Advanced Science

  时间：2025-10-28

• 利用基于CRISPR/Cas12a的RT-RPA技术快速且可视化地检测香菇球形病毒

  韩国裂褶菌中发现LeSV病毒，采用CRISPR/Cas12a结合RT-RPA方法，20分钟内完成检测，灵敏度比RT-PCR高100倍，现场验证显示优越性。

  来源：Virus Genes

  时间：2025-10-28

• 符合人体工程学的手持芯片：用于家庭快速自检的无仪器RPA-CRISPR平台

  本文推荐一款创新的人体工程学手持微流控芯片（EHC），它通过仿生挥臂动作产生瞬时高加速度（amax=320 m/s2）驱动流体，整合特斯拉阀与可溶膜实现无泵、无热源、无外接电源的自动化RPA（重组酶聚合酶扩增）-CRISPR反应。临床验证显示其对高危HPV（人乳头瘤病毒）检测灵敏度达10-18 M，特异性100%，准确率97%，结合智能手机荧光成像与深度学习分析，为家庭分子诊断提供了低成本（1.7美元/次）、高隐私性的解决方案。

  来源：Biosensors and Bioelectronics

  时间：2025-10-28

• 基于ADNA启动CRISPR/Cas12a介导RCA循环的超快等温检测技术及其在呼吸道病毒诊断中的应用

  本文报道了一种名为ACRE（ADNA-initiated CRISPR/Cas12a-mediated RCA cycle）的超快速、一锅法等温检测技术。该技术通过计算模拟、核酸工程设计和酶动力学分析，将滚环扩增（RCA）与CRISPR-Cas12a系统创新性结合，实现了对呼吸道病毒RNA的直接检测（无需反转录）。ACRE利用工程化辅助DNA（ADNA）启动反应，通过Cas12a的顺式切割（cis-cleavage）活性与工程化Padlock探针将线性RCA转化为RCA循环，并利用Cas12a的反式切割（trans-cleavage）活性进行信号输出与放大，检测灵敏度达阿摩尔级别（aM），具备单核苷酸特异性，对浓度高于10 pM的靶标可在2.5分钟内完成检测，在分子诊断领域具有重要应用前景。

  来源：Biosensors and Bioelectronics

  时间：2025-10-28

• ITGB6缺失通过PI3K/AKT通路缓解脱氧雪腐镰刀菌烯醇诱导的猪肠上皮细胞毒性机制研究

  本文发现脱氧雪镰刀菌烯醇（DON）暴露可显著上调猪肠上皮细胞（IPEC-J2）中整合素β6（ITGB6）表达。通过CRISPR/Cas9技术构建ITGB6基因敲除细胞模型，证实ITGB6缺失可显著缓解DON诱导的细胞活性下降、活性氧（ROS）积累和细胞凋亡，其作用机制与调控PI3K/AKT信号通路密切相关。该研究为DON毒性防控提供了新靶点。

  来源：Toxicology

  时间：2025-10-28

• 指数滚动圆扩增与回文导向的双向链位移扩增相结合，激活miR-155信号通路中的二聚体CRISPR/Cas12a

  该研究开发了一种整合了指数环状扩增（E-RCA）和回文导向链位移扩增（P-SDA）的双模块扩增平台，通过双聚体CRISPR/Cas12a系统实现协同切割效应，显著提升miR-155检测灵敏度至6 aM，并具有高特异性，适用于乳腺癌的无创诊断。

  来源：Sensors and Actuators B: Chemical

  时间：2025-10-28

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