• 迈向一次性精准治疗：利用CRISPR基因编辑靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）治疗血脂异常

  为解决ASCVD患者传统降脂疗法（如他汀、PCSK9抑制剂）后血脂控制不佳、需长期服药且依从性差等难题，Laffin等人开展了一项针对肝源靶点ANGPTL3的首个in vivoCRISPR-Cas9基因编辑疗法（CTX310）的1期临床研究。结果显示，单次输注CTX310可安全、持久地降低LDL-C和TG水平，为血脂管理提供了一种潜在的一次性、终生获益的治疗新范式。

  来源：Signal Transduction and Targeted Therapy

  时间：2026-03-05

• 大豆胞囊线虫抗性关键基因GmSNAP14的鉴定与功能解析

  本研究发现位于14号染色体的GmSNAP14是控制大豆胞囊线虫（SCN， Heterodera glycines Ichinohe）抗性的关键数量性状位点（QTL）。携带缺失（GmSNAP14-del）或插入（GmSNAP14-ins）等位基因的抗性品种，其GmSNAP14全长转录本表达缺失或显著降低，并产生编码C端变体蛋白的剪接异构体。CRISPR/Cas9敲除GmSNAP14可增强对SCN的抗性，证实其表现为感病基因，是大豆抗性基因网络的重要补充，为通过基因编辑和育种策略培育抗性新品种提供了新靶点。

  来源：New Phytologist

  时间：2026-03-05

• 综述：植物早期发育的可编程性：整合基因组编辑、微生物组、纳米技术和人工智能的综述

  本综述系统阐述了植物早期发育（种子萌发、幼苗建植）作为一个可调控的、由多重技术（如CRISPR/Cas、微生物组、纳米技术和AI）共同靶向的关键阶段。文章核心观点是，这些看似不同的技术手段，最终都汇聚于有限的调控节点（如ABA-GA激素平衡、ROS（活性氧）氧化还原稳态、根系结构可塑性），使得早期发育可被视为一个“可编程状态”，而非既定遗传程序。这为培育在多变环境下具有更高抗逆性、发育一致性和产量稳定性的作物品种提供了整合性策略框架。

  来源：Plants

  时间：2026-03-05

• 基于DNA哑铃结构设计的CRISPR/Cas13a生物传感器，用于检测具有目标识别切割-连接-转录级联反应功能的人类糖基酶

  hOGG1酶活性检测新方法基于CRISPR/Cas13a系统，通过dumbbell DNA探针实现信号放大，灵敏达0.008 U/mL，并验证了在细胞和临床样本中的适用性及平台扩展性。

  来源：Microchemical Journal

  时间：2026-03-05

• 利用CRISPRa增强心肌细胞KLF15活性：通过核酸酶缺陷型dCas9VPR调控转录网络以预防病理性重编程和纤维化的新方法

  在病理应激下，心肌细胞核心转录因子Krüppel-like factor 15 (KLF15)活性与表达下调，导致有害的基因重编程和纤维化，是心力衰竭（HF）的重要驱动因素。为应对此挑战，研究人员利用基于网络的单细胞转录组分析鉴定关键转录节点，并采用CRISPR激活（CRISPRa）技术特异性增强心肌细胞内源性KLF15的表达。研究发现，恢复KLF15活性不仅能抑制心肌细胞的胎儿基因重编程、恢复代谢稳态，还能通过诱导分泌蛋白AZGP1介导细胞非自主性的抗纤维化作用，在多种模型（小鼠、人源工程心肌组织、hiPSC-CM）中有效改善心脏功能、抑制纤维化并防止心衰进展。该研究不仅揭示了TGF-β–KLF15–AZGP1这一调控环路在心脏病理重塑中的核心作用，还为靶向非遗传性心脏病的表观遗传干预提供了有前景的治疗蓝图。

  来源：Signal Transduction and Targeted Therapy

  时间：2026-03-04

• 基于等位基因读出的高通量碱基编辑实现调控元件的核苷酸分辨率图谱绘制

  本研究针对传统CRISPR tiling筛选因依赖gRNA测序和富集分析而分辨率低的问题，开发了一种结合密集碱基编辑突变与内源靶点等位基因靶向测序的实验与计算流程。通过研究白血病免疫治疗靶点CD19的假定增强子，该研究鉴定出对CD19调控至关重要的等位基因和单核苷酸，并可视化揭示了与关键位点对应的转录因子（TF）结合基序，包括MYB、PAX5和EBF1。验证实验证实突变这些位点可降低CD19表达，而编辑MYB和PAX5基序可赋予细胞抵抗CD19 CAR-T细胞治疗的能力，从而揭示了非编码区变异如何驱动免疫治疗逃逸。这项工作在调控元件层面实现了超越常规gRNA筛选的核苷酸分辨率基因型-表型关联图谱绘制，为精准功能基因组学研究提供了有力工具。

  来源：Nature Communications

  时间：2026-03-04

• CLDN18.2在肺腺癌中作为嵌合抗原受体T细胞的一个有前景的靶点

  CLDN18.2靶向CAR-T细胞疗法联合抗PD-1抗体显著抑制肺腺癌生长并激活免疫微环境。

  来源：Cellular Signalling

  时间：2026-03-04

• AsCpf1中的脱靶外切核酸酶活性会削弱CRISPR诊断技术的效果

  CRISPR-Cas系统研究揭示AsCpf1在Mg²+缓冲液中的非crRNA依赖性exonuclease活性导致检测灵敏度下降，3'端封尾技术有效缓解该问题并提升微RNA传感灵敏度。

  来源：Biosensors and Bioelectronics

  时间：2026-03-04

• 一种基于CRISPR/dCas9技术的电化学阻抗生物传感器，用于灵敏检测线粒体DNA（mtDNA）

  线粒体DNA突变检测中，开发无需预扩增的高灵敏电化学传感器至关重要。本研究构建CRISPR/dCas9介导的电化学阻抗生物传感器，通过dCas9特异性解旋DNA双链释放单链触发HCR信号放大，利用PEI-Ag NPs电沉积实现阻抗信号转换，检测限达67 fM。该方法在10%人血浆干扰下仍保持90.0%-108.0%回收率，成功应用于细胞裂解液mtDNA突变检测，为早期癌症诊断提供新工具。

  来源：Analytica Chimica Acta

  时间：2026-03-04

• 靶向GFER：双重调控氧化还原稳态与重启免疫应答以攻克胰腺导管腺癌的新策略

  本研究通过CRISPR-Cas9筛选，鉴定出线粒体硫氧还蛋白GFER是胰腺导管腺癌(PDAC)生存的关键依赖因子。抑制GFER可同时破坏肿瘤细胞的氧化还原稳态（通过CHAC1/GSH通路）并激活免疫应答（通过mtDNA-cGAS-STING-IFN通路），最终增强免疫检查点阻断(ICB)疗法的抗肿瘤效果。这项工作为治疗这种“冷”肿瘤提供了新的双重作用靶点。

  来源：Cancer Research

  时间：2026-03-03

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