• 靶向SOD1的氧化还原调控：卵巢畸胎瘤恶性转化的CRISPR筛选与治疗新策略

  本文通过首创的体内CRISPR-Cas9基因敲除筛选，结合空间转录组学分析，首次揭示超氧化物歧化酶1（SOD1）是卵巢成熟性囊性畸胎瘤恶性转化（MTMCT）的关键治疗靶点。研究团队利用MTMCT来源的NOSCC1细胞系进行全基因组筛选，发现SOD1抑制剂LCS-1可通过诱导活性氧（ROS）积累显著抑制肿瘤生长，为这种高度化疗耐药的特殊卵巢癌亚型提供了全新的治疗策略。

  来源：Cancer Science

  时间：2026-01-17

• 鉴定并过表达编码糖醇转运蛋白和代谢酶的基因，以加速酵母（Kluyveromyces marxianus）对这些物质的利用

  通过CRISPR-Cas9和NHEJ方法敲除酿酒酵母Kluyveromyces marxianus的候选转运酶基因，发现KmSAT1编码山梨醇转运蛋白，KmXYL2和KmSOU2分别负责山梨醇和甘露醇的代谢。过表达这些基因显著提升对糖醇的利用效率，缩短生长滞后期，光密度高于葡萄糖培养基。

  来源：Journal of Bioscience and Bioengineering

  时间：2026-01-17

• 古老基因组加倍事件驱动蜘蛛纺丝器发育与进化

  本研究针对蜘蛛纺丝器起源的遗传机制这一关键科学问题，通过整合染色体水平基因组、单细胞转录组和功能验证（CRISPR-Cas9基因编辑）等多组学技术，揭示了蛛形纲演化早期发生的一次全基因组加倍（WGD）事件。研究发现，WGD产生的基因对，特别是abdominal-A (abd-A)基因对，通过功能分化与协同作用，共同促进了纺丝器的出现；同时证实了肢体模式基因dachshund-1 (dac-1)在纺丝器发育中的调控作用。该研究不仅阐明了蜘蛛关键形态创新背后的基因组演化机制，也为理解WGD在动物适应性进化中的长期效应提供了重要证据，对合成生物学及仿生材料开发具有启示意义。

  来源：SCIENCE ADVANCES

  时间：2026-01-16

• CRISPR-AuNP：金纳米颗粒平台的物理化学优化实现低成本、模块化非病毒基因编辑用于造血干细胞/祖细胞治疗

  本研究针对造血干细胞/祖细胞（HSPC）基因编辑中病毒载体和电穿孔技术的局限性，开发了一种模块化、低成本的金-聚合物杂化纳米颗粒（CRISPR-AuNP）平台。通过优化Cas9与金表面的相互作用机制，研究人员实现了Cas9、Cas12a及Cas12a-M29-1核糖核蛋白（RNP）的高效递送，在原发性CD34+HSPC中达到>10%的编辑效率且不影响细胞活性。该平台可在2小时内组装完成，成本低于70美元/百万细胞，为CRISPR技术在HSPC研究与治疗中的普及提供了新策略。

  来源：Gene Therapy

  时间：2026-01-16

• 基于多重Cas12a sgRNA阵列的高特异性体内基因敲除技术及其在果蝇模型中的优化应用

  本研究针对CRISPR基因编辑在复杂生物体中存在的效率低、脱靶效应及遗传嵌合等问题，开发了一种利用Cas12a核酸酶与四重sgRNA阵列的优化系统。研究团队在果蝇模型中构建了靶向800余个基因的HD12aCFD文库，通过大规模活性筛选证实其具有>99%的靶向效率和<1%的脱靶率。与现有Cas9系统相比，该系统在多种组织中展现出更优越的基因敲除效果，为多功能基因组编辑提供了新范式。

  来源：Nature Communications

  时间：2026-01-16

• CHAMP1通过调控MyoD-Myomaker轴介导人成肌细胞融合与肌肉发育的新机制

  本研究揭示了CHAMP1（染色体对齐维持磷蛋白1）在人类成肌细胞融合中的关键作用。研究人员通过CRISPR筛选发现CHAMP1缺失会导致成肌细胞融合缺陷，机制上证实CHAMP1作为MyoD的共激活因子直接调控关键肌细胞融合蛋白Myomaker（MYMK）的表达。利用患者来源细胞验证发现CHAMP1突变引起的融合障碍可通过恢复Myomaker表达完全挽救。该研究不仅阐明了CHAMP1综合征肌肉病变的细胞自主性机制，更为相关疾病的治疗提供了新靶点。

  来源：Nature Communications

  时间：2026-01-16

• 利用分裂毒素CRISPR筛选平台系统性鉴定人类成肌细胞融合调控因子的研究

  为解决人类肌肉发育调控机制不清的问题，研究人员开发了一种整合了人类成肌细胞模型、定制CRISPR文库和分裂毒素策略的高通量遗传筛选平台。该研究系统性鉴定了对人类成肌细胞融合至关重要的上游调控因子，发现多数命中基因汇聚于23个蛋白复合物，其中41个基因突变与人类肌肉形态异常疾病相关。这项工作为解析人类肌肉分化与融合的细胞自主性调控机制提供了可扩展的新方法。

  来源：Nature Communications

  时间：2026-01-16

• 嗜肺军团菌血清群1 ST901型导致旅行相关性军团病的基因组特征与进化机制研究

  本文通过对意大利北部温泉小镇莫尔维诺地区33年间反复暴发的旅行相关性军团病（TALD）进行基因组学研究，首次系统揭示了嗜肺军团菌（Legionella pneumophila）序列型ST901的基因组特征。研究采用全基因组测序（WGS）、核心基因组多位点序列分型（cgMLST）、单核苷酸多态性（SNP）和泛基因组分析，发现ST901菌株形成独立进化枝，携带多个辅助基因组岛（AGI）和双重CRISPR-Cas系统（I-C/I-F型），且存在与ST47株的重组事件。这些特征可能共同促成了其在酒店供水系统中的长期定植和致病性，为军团菌持续传播机制提供了新的分子流行病学证据。

  来源：Pathogens and Global Health

  时间：2026-01-16

• 免疫突触分子敲除的iPSC技术为通用型T细胞疗法提供广谱NK细胞抗性

  本研究针对异体iPSC来源T细胞(iT细胞)疗法面临的NK细胞免疫排斥难题，提出了一种创新策略。研究人员在已构建的低免疫原性iPSC平台(B2MKOCIITAKOPVRKO结合HLA-E过表达)基础上，通过CRISPR/Cas9技术双敲除免疫突触关键黏附分子CD54(ICAM-1)和CD58(LFA-3)，成功获得能抵抗多种NK细胞亚群攻击的iT细胞。体外实验显示dKO iT细胞对IL-15激活的NK细胞杀伤具有显著抗性，小鼠体内实验证实其持久性增强。该研究为开发通用型细胞疗法提供了新思路。

  来源：Regenerative Therapy

  时间：2026-01-16

• 一种用于L-选择素的超灵敏分裂适配体传感器：将切割酶辅助的3D DNA行走器技术与CRISPR-Cas12a信号放大技术相结合

  L-selectin检测新型荧光生物传感器研发：采用分裂aptamer与CRISPR-Cas12a联用及3D-DNA漫步技术，实现0.45 ng/mL超灵敏检测，线性范围10-1280 ng/mL，有效应用于人体血液样本的定量分析，为炎症和免疫相关疾病提供高精度诊断工具。

  来源：Journal of Photochemistry and Photobiology A: Chemistry

  时间：2026-01-16

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