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由Dana-Farber癌症研究所的内科科学家领导的一个国际临床合作者团队，首次对患有高级胶质瘤的儿科和年轻患者进行了靶向治疗avapritinib的临床试验。他们发现，这种已经获得fda批准用于治疗某些成人癌症的药物，总体上是安全的，在脑部扫描中，7名患者中有3名的肿瘤缩小了，临床效果也得到了改善。
由丹娜-法伯癌症研究所的内科科学家领导的一个国际临床合作小组，首次对患有一种高度胶质瘤的儿科和年轻患者进行了靶向治疗阿伐替尼的临床试验。他们发现，这种已经获得fda批准用于治疗某些成人癌症的药物，总体上是安全的，在脑部扫描中，7名患者中有3名的肿瘤缩小了，临床效果也得到了改善。这项研究发表在《癌细胞》杂志上。
儿科型高级别胶质瘤是目前无法治愈的脑肿瘤，初次诊断后的中位生存期不到18个月。Avapritinib是一种小分子药物，可穿过血脑屏障，靶向血小板衍生生长因子α (PDGFRA)， PDGFRA在一些儿童高级别胶质瘤中过度活跃，导致癌细胞不受控制的生长。
该团队目前正在设计一项临床试验，用阿伐替尼治疗新诊断的pdgfr改变的高级别胶质瘤儿童患者，以在更大的患者群体中进行评估。
“在一种高度侵袭性的疾病中，目前没有有效的靶向治疗方案，我们很高兴地观察到，在口服小分子抑制剂单药治疗后，一组主要复发、高度难治性患者的放射学和临床反应。”首席资深作者Mariella Filbin博士说。
Filbin的研究小组首先发现，在大约15%的儿科高级胶质瘤患者中，基因改变激活了PDGFRA，并导致了这种疾病的侵袭性行为，这种疾病通常通过手术和放疗来治疗。过去针对PDGFRA治疗高级别胶质瘤的努力并不成功，很可能是由于所使用药物的药物动力学和动力学不理想。Avapritinib是下一代高选择性脑渗透PDGFRA抑制剂。
在临床前研究中，Filbin的团队发现，在患者源性肿瘤模型和动物模型中，avapritinib降低了肿瘤生长。这些结果激发了他们与密歇根大学和维也纳医科大学的临床合作伙伴合作，通过一个富有同情心的使用项目，用avapritinib治疗一小群pdgfr改变的高级别胶质瘤患者。
“见证我们的科学研究如何迅速转化为临床实践，直接使患者受益，这真是令人鼓舞，”共同第一作者、菲尔宾实验室博士后Sina Neyazi医学博士说。“这一发现是由于我们临床合作者的奉献精神以及患者及其家属的巨大信任而成为可能的。”
Filbin的团队下一步将研究肿瘤中哪些基因改变可以预测对阿伐替尼治疗的反应，旨在开发个性化的治疗方法。此外，该团队正在开发联合疗法，包括avapritinib和其他fda批准的药物，以最大限度地提高治疗效果并防止治疗耐药性。
“作为一名医生，告诉一个家庭，尽管经过了标准治疗，他们孩子的肿瘤还是复发了，这令人心碎。”“我们关于脑渗透性PDGFRA抑制剂avapritinib的最新发现对于PDGFRA基因改变的一部分患者来说是令人鼓舞的，我希望它将为开发包括avapritinib在内的创新联合治疗铺平道路。”
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