接受长期预防治疗的遗传性血管性水肿患者的实际治疗模式及临床负担

摘要

背景

长期预防（LTP）通过减少发作频率可能减轻遗传性血管性水肿（HAE）的负担，但现实世界的证据仍然有限。

目的

描述LTP治疗模式以及LTP开始前后导致急诊科就诊（ED/IP）或住院治疗（IP）的HAE发作频率以及医疗资源使用情况（HRU）。

方法

在Komodo研究数据库中（2021年1月1日至2024年1月30日），对开始LTP治疗的患者进行随访，直至治疗停止或数据收集结束。总体治疗依从性以及治疗时间超过30天的患者的治疗依从性通过覆盖天数比例≥80%来衡量。治疗持续性（定义为无中断时间≥90天或更换药物）通过Kaplan-Meier（KM）分析进行评估，并给出相应的95%置信区间（CI）。报告了治疗时间超过30天的患者在接受LTP治疗前后导致ED/IP的HAE发作率以及每位患者每年的全因HRU。所有分析均为描述性分析，未进行统计检验。

结果

共纳入499名患者（57名为Haegarda [11%]，257名为Orladeyo [52%]，185名为Takhzyro [37%]；平均随访时间为11.3个月；中位年龄为39岁；69%为女性），其中449名患者的治疗时间超过30个月（平均随访时间为12.5个月）。在LTP开始12个月后，整个研究样本中有52.6%的患者和超过30天治疗时间的患者中有57.0%的患者保持了治疗依从性。根据KM分析，LTP开始12个月后的持续率为：整个样本中为58.7%（95% CI = 53.8%；63.4%），超过30天治疗时间的患者中为65.1%（59.9%；69.9%）。在超过30天治疗时间的患者中，有38%的患者在LTP开始前一年内至少发生过1次导致ED/IP的HAE发作（平均发作次数为0.82次），而在LTP开始后这一比例降至23%（平均发作次数为0.51次）。在这449名患者中，LTP开始前后每年的HRU在各种情况下仍然较高（住院治疗时间为2.4天和1.7天[住院次数分别为0.3次和0.2次]；急诊就诊时间为1.5次和1.2次；门诊就诊时间为21.0次和19.3次）。

结论

尽管最近可用的LTP可以在一定程度上减轻HAE患者的临床负担，但仍需要新的疗法来进一步缓解这一负担。