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摘要引言药物难治性癫痫影响了大约三分之一的癫痫患者，并导致严重的发病率和死亡率。基于细胞的疗法被认为可以调节神经炎症和神经网络功能障碍。我们系统地回顾了相关的人类研究，以评估其疗效和安全性，并确定未来试验的优先方向。方法遵循PRISMA 2020指南，我们从研究开始至2025年1
药物难治性癫痫影响了大约三分之一的癫痫患者，并导致严重的发病率和死亡率。基于细胞的疗法被认为可以调节神经炎症和神经网络功能障碍。我们系统地回顾了相关的人类研究，以评估其疗效和安全性，并确定未来试验的优先方向。
遵循PRISMA 2020指南，我们从研究开始至2025年10月31日，在PubMed、Embase、Scopus、Web of Science和Cochrane Library中进行了搜索，未设置语言或年份限制。符合条件的研究是旨在评估任何基于细胞的疗法对难治性/药物难治性癫痫患者治疗效果的实证研究。偏倚风险使用特定于研究设计的工具进行评估（随机试验使用RoB 2，非随机比较研究使用ROBINS-I，单臂前后研究使用NIH/NHLBI Before–After工具，病例系列和病例报告使用Joanna Briggs Institute检查表），并根据预先规定的映射规则统一到一个四级评估体系中。由于存在显著的临床、方法学和产品相关异质性，我们采用了基于“无荟萃分析综合”报告惯例的结构化叙述性综合方法，并使用GRADE对证据确定性进行分级。
在筛选的2264条记录中，有21篇全文被评估，其中12篇报告符合纳入标准。经过对重复报告的明确审核后，将两对报告合并为最完整的版本，最终得到10项独特的研究，涉及102名受试者。研究设计包括一项开放标签随机对照试验、多项前瞻性单臂队列/病例系列、一项历史病例系列和四篇病例报告。干预措施包括自体骨髓来源的间充质基质细胞（静脉注射和/或鞘内注射）、动脉内骨髓单核细胞、鞘内CD271+ BM-MSCs、鞘内脂肪来源的再生细胞、嗅黏膜间充质基质细胞、异体胚胎神经组织移植以及异体脐带血移植。报告的癫痫发作减少主要来自开放标签、非对照的单臂研究数据，在这些研究中合并使用其他干预措施的情况很常见且往往占主导地位，这限制了将效果归因于细胞疗法本身。在10项研究中，9项研究的整体偏倚风险被评为“严重”或“高”。所有疗效结果和长期安全性的GRADE确定性都非常低，而早期危害的确定性较低。在少量选定样本中，短期耐受性似乎是可以接受的，但危害的确定存在不完整和系统性不足的问题。
尽管这些研究具有异质性且大多为非对照研究，但报告的结果表明基于细胞的疗法可能在药物难治性癫痫患者中带来癫痫发作减少、脑电图改善以及患者生活质量的提升。这些发现仍处于假设阶段。由于证据确定性非常低，无法得出关于疗效的明确结论，安全性在短期耐受性之外仍不确定。基于细胞的疗法应严格保持研究性质。需要开展样本量充足、设盲的对照试验，采用标准化的结果集、预先注册的分析计划、透明的生产流程、针对病因定制的给药途径和剂量方案，以及标准化的长期药物监测。
药物难治性癫痫影响了大约三分之一的癫痫患者，并导致严重的发病率和死亡率。基于细胞的疗法被认为可以调节神经炎症和神经网络功能障碍。我们系统地回顾了相关的人类研究，以评估其疗效和安全性，并确定未来试验的优先方向。
遵循PRISMA 2020指南，我们从研究开始至2025年10月31日，在PubMed、Embase、Scopus、Web of Science和Cochrane Library中进行了搜索，未设置语言或年份限制。符合条件的研究是旨在评估任何基于细胞的疗法对难治性/药物难治性癫痫患者治疗效果的实证研究。偏倚风险使用特定于研究设计的工具进行评估（随机试验使用RoB 2，非随机比较研究使用ROBINS-I，单臂前后研究使用NIH/NHLBI Before–After工具，病例系列和病例报告使用Joanna Briggs Institute检查表），并根据预先规定的映射规则统一到一个四级评估体系中。由于存在显著的临床、方法学和产品相关异质性，我们采用了基于“无荟萃分析综合”报告惯例的结构化叙述性综合方法，并使用GRADE对证据确定性进行分级。
在筛选的2264条记录中，有21篇全文被评估，其中12篇报告符合纳入标准。经过对重复报告的明确审核后，将两对报告合并为最完整的版本，最终得到10项独特的研究，涉及102名受试者。研究设计包括一项开放标签随机对照试验、多项前瞻性单臂队列/病例系列、一项历史病例系列和四篇病例报告。干预措施包括自体骨髓来源的间充质基质细胞（静脉注射和/或鞘内注射）、动脉内骨髓单核细胞、鞘内CD271+ BM-MSCs、鞘内脂肪来源的再生细胞、嗅黏膜间充质基质细胞、异体胚胎神经组织移植以及异体脐带血移植。报告的癫痫发作减少主要来自开放标签、非对照的单臂研究数据，在这些研究中合并使用其他干预措施的情况很常见且往往占主导地位，这限制了将效果归因于细胞疗法本身。在10项研究中，9项研究的整体偏倚风险被评为“严重”或“高”。所有疗效结果和长期安全性的GRADE确定性都非常低，而早期危害的确定性较低。在少量选定样本中，短期耐受性似乎是可以接受的，但危害的确定存在不完整和系统性不足的问题。
尽管这些研究具有异质性且大多为非对照研究，但报告的结果表明基于细胞的疗法可能在药物难治性癫痫患者中带来癫痫发作减少、脑电图改善以及患者生活质量的提升。这些发现仍处于假设阶段。由于证据确定性非常低，无法得出关于疗效的明确结论，安全性在短期耐受性之外仍不确定。基于细胞的疗法应严格保持研究性质。需要开展样本量充足、设盲的对照试验，采用标准化的结果集、预先注册的分析计划、透明的生产流程、针对病因定制的给药途径和剂量方案，以及标准化的长期药物监测。
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