综述：慢性髓系白血病：将最新研究成果纳入当前治疗方案

摘要

目前已有几种获批的和正在研究中的BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）以及STAMP抑制剂被用于治疗慢性粒细胞白血病（CML-CP）的慢性期。在选择治疗方案时，需要考虑多种因素，包括治疗目标、TKIs的成本、患者的风险状况以及合并症等。如果患者在使用TKIs治疗的第一年内能够达到完全的细胞遗传学缓解（BCR::ABL1转录本水平低于国际标准[IS]的1%），其生存率将趋于正常；而如果能够实现更深度的分子学缓解（BCR::ABL1转录本水平低于0.01% [IS]），则有可能停药并进入无治疗缓解期。尽管每种TKI都有其标准剂量，但后续的研究表明，最佳生物剂量不仅更安全，而且疗效与标准剂量相当。在出现TKIs毒性的情况下，建议降低剂量而非更换药物，除非患者的毒性反应过于严重，此时应更换治疗方案。对于因耐药性或不耐受而无法继续一线治疗的患者，有多种二线和三线治疗选择，包括第二代TKIs（如ponatinib和asciminib），以及新型的实验性药物，如ABL1激酶结构域抑制剂olverembatinib和ELVN-001，以及STAMP抑制剂TGRX-678和TERN-701。在本综述中，我们讨论了CML-CP治疗的最新进展，并对一些现有的管理实践提出了质疑。