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综述:CRISPR-Cas12a生物传感技术的进步及其在精准诊断和癌症研究中的应用
CRISPR-Cas12a技术兼具基因编辑与分子诊断功能,在核酸及非核酸检测中展现高灵敏度和多场景适应性,其优化策略与集成化平台发展推动临床转化。
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近红外光控基因编辑技术突破:实现深层组织精准时空调控新纪元
本研究报道了一种创新的近红外光激活CRISPR-dCas9/Cas9基因编辑系统,通过化学可切割雷帕霉素二聚体实现活体基因的精准快速调控。该系统突破传统光遗传工具组织穿透浅、光毒性强的局限,具备深层组织穿透、低背景活性、快速响应等优势,为临床基因治疗提供非侵入性时空可控新平台。
来源:Light-Science & Applications
时间:2026-01-06
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针对CD44的脂质纳米颗粒,用于增强CRISPR-Cas9在癌症基因编辑中的递送效果
CRISPR/Cas9通过CD44靶向肽修饰的脂质纳米颗粒(LNPs)实现精准递送,有效抑制黑色素瘤体内外生长及脑转移模型中的肿瘤发展,为基因编辑治疗提供新策略。
来源:Journal of Contextual Behavioral Science
时间:2026-01-06
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脂质纳米颗粒递送CRISPR/Cas9系统实现CFTR基因位点特异性整合及突变非依赖性囊性纤维化治疗
本文报道了一种创新的脂质纳米颗粒(LNP)递送平台,可同时包载CRISPR/Cas9 mRNA、单向导RNA(sgRNA)及线性双链DNA(ldsDNA)供体模板,通过同源定向修复(HDR)机制将全长CFTR基因精准整合至囊性纤维化(CF)患者气道上皮细胞基因组中,成功恢复了约80%的氯离子(Cl−)电流功能,为约10%无法使用调节剂疗法的CF患者提供了突变非依赖性的基因治疗新策略。
来源:Advanced Functional Materials
时间:2026-01-06
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综述:CRISPR/Cas9基因编辑系统在微藻代谢工程中的应用以及功能性食品成分的合成策略
CRISPR/Cas9技术通过精准编辑微藻代谢通路,显著提升高价值营养素如不饱和脂肪酸、功能性蛋白及色素的产量,同时面临细胞壁强、转化效率低等挑战,需优化sgRNA设计和高保真Cas9酶以推动微藻成为可持续的“细胞工厂”。
来源:Biotechnology Advances
时间:2026-01-05
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SPARK-seq:一个用于适配体发现和动力学分析的高通量平台
SPARK-seq通过整合CRISPR基因干扰与单细胞多组学技术,实现aptamer筛选和动力学分析,发现慢解离aptamer对低丰度靶标的高特异性结合,并利用AI加速靶向诊断治疗工具设计。
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基于超保真性Cas9变体SpCas9-Mut5的转甲状腺素蛋白靶向编辑及其在ATTR淀粉样变性治疗中的应用
本研究针对CRISPR-Cas9系统在治疗转甲状腺素蛋白(TTR)基因相关ATTR淀粉样变性中存在脱靶编辑和染色体易位等安全性问题,通过结构分析理性设计了一系列SpCas9变体。研究发现SpCas9-Mut5在保持高效靶向编辑TTR基因的同时,展现出极低的脱靶活性和染色体易位率,并能与腺嘌呤碱基编辑器(ABE)系统兼容,显著提升编辑保真性并缩窄编辑窗口,为多种疾病的精准基因治疗提供了安全高效的新工具。
来源:SCIENCE ADVANCES
时间:2026-01-04
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PPAR亚型决定了邻苯二甲酸酯(PAEs)以及全氟和多氟烷基物质(PFAS)在干扰人体巨噬细胞替代激活(alternative activation)过程中的不同作用机制
本研究通过CRISPR/Cas9技术建立PPARα、δ、γ敲除的THP-1巨噬细胞模型,分化为IL-4/IL-13极化状态,测试了5种PAEs代谢物和5种PFAS的毒性,发现PPARδ是替代激活必需的,α促进而γ抑制该过程,揭示了PAEs和PFAS通过不同PPAR亚型调控巨噬细胞替代激活的分子机制。
来源:Toxicology
时间:2026-01-04
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综述:水稻稻瘟病认知与防控研究进展:机制与管理策略
本综述系统总结了水稻稻瘟病(由Magnaporthe oryzae引起)的最新研究进展,涵盖其症状、致病因素及综合防控策略。重点介绍了化学与生物防治、抗性育种及分子生物学方法(如CRISPR/Cas9基因组编辑、HIGS/SIGS RNA干扰技术、效应子生物学和组学指导的功能基因组学)的突破。文章强调通过整合遗传抗性与气候适应性栽培,构建以预防为主的可持续管理框架,为应对全球粮食安全挑战提供新见解。
来源:Journal of Agriculture and Food Research
时间:2026-01-04
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腺嘌呤碱基编辑技术靶向IMPG2新型错义变异所致视网膜营养不良的治疗前景
本综述报道了一例由新型IMPG2错义变异(c.871C>A;p.Arg291Ser)导致的早发性视杆-视锥细胞营养不良病例,通过结构建模和蛋白稳定性分析证实了该位于SEA-1结构域变异的致病性,并创新性提出腺嘌呤碱基编辑(ABE)技术可靶向纠正另一等位基因的致病无义变异(c.411G>A),为因基因过大而无法采用传统AAV基因治疗的IMPG2相关视网膜病变提供了精准基因组编辑治疗新策略。
来源:Ophthalmic Genetics
时间:2026-01-04