科学家争先转化iPS成果 谁拔得头筹?

时间:2009年8月27日
来源:生物通

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生物通报道,尽管各国都加紧胚胎干细胞方面的研究,对于干细胞世界的另一朵奇葩,顶级科学家和顶级研究所都没有放松,iPS技术方面的研究已经臻于完善,而临床方面的研究是匮乏的,谁在iPS临床研究方面拔得头筹,谁就将占据iPS的大份额蛋糕。

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生物通报道,尽管各国都加紧胚胎干细胞方面的研究,对于干细胞世界的另一朵奇葩,顶级科学家和顶级研究所都没有放松,iPS技术方面的研究已经臻于完善,而临床方面的研究是匮乏的,谁在iPS临床研究方面拔得头筹,谁就将占据iPS的大份额蛋糕。

 

美国的Thomson实验室和日本的山中伸弥实验室都是iPS研究的最前沿实验室,可以说,在两位大师的带领下,两国在iPS方面取得的成就不相伯仲。

 

如果说,从2007iPS技术诞生起,先前的2年各大实验室各大科学家都在iPS技术方面的研究上下功夫,而从2009年起,不少iPS领域的后起之秀开始iPS临床转化方面的研究。同样的,在临床转化方面,日本和美国也是不相伯仲。

 

日本科学家iPS应用一

早在今年3月,据日本《读卖新闻》报道,,日本庆应大学教授坪田一男等研究人员成功用实验鼠的诱导多功能干细胞(iPS细胞)培育出了鼠角膜上皮细胞,这种细胞还被专家确认能够移植给其原先所属的实验鼠。这项成果将有助于解决为患者移植他人角膜后出现的排异反应问题。

 

美国科学家iPS应用一

今年8月,来自威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员在新一期美国《国家科学院院刊》(PNAS)上介绍说,利用iPS细胞成功分化人眼视网膜细胞。

  

研究负责人戴维·加姆说,在这一研究成果基础上,下一步他们很快就可以在实验室中研究一些遗传造成的眼部疾病,筛选治疗这些眼疾的新药。另外,将来视网膜受损的患者就可以从自身提取皮肤细胞进行治疗。

 

美国科学家iPS应用二

此外,美国斯隆—凯特林研究所的研究人员首次用iPS细胞建立了家族性植物神经功能不全症(FD)的细胞模型。

 

家族性植物神经功能不全症对控制触觉、血压和流泪等功能的神经元产生影响。症状一般发端于生命早期,有时甚至从一出生就会发病,主要表现为肌肉缺乏张力和反射控制,从而产生疼痛、血压升高和呼吸困难等问题。该疾病是由一种已知的基因变异引起的,但科学家们一直无法建立这种疾病的动物模型。

 

研究人员利用FD患者的细胞将其诱导成带有特定变异的iPS细胞,以便建立疾病研究模型。研究人员目前正利用这一有利的疾病模型来筛选FD的特异性药物。

 

研究小组还发现,这些细胞在分化成神经元的能力上是具有缺陷的,其并不像培养皿中的正常细胞一样容易迁移。研究人员利用此种差异来衡量3种药物的疗效,这几种药已被提议作为治疗FD的候选药物,其中一种药物就是激动素(kinetin)。激动素是一种天然植物激素,通常用作抗皱治疗化妆品。研究人员表示,激动素可几乎完全扭转剪接缺陷,进一步的治疗还可扭转分化缺陷,但不能影响细胞的迁移能力。

 

美国马萨诸塞州总医院的神经学家苏珊·斯劳根豪特认为,这些细胞给长期以来令人沮丧的神经系统疾病研究注入了一支“强心剂”。该技术首次提供了对来自患者的疾病相关细胞类型进行检视的能力。此一研究也首次表明激动素能改善神经细胞疾病病情,为使用激动素进行长期治疗可能有益于FD患者的观点提供了最好的证据。

 

美国斯克里普斯研究所再生医学中心主任珍妮·罗琳认为,此项工作将成为未来使用干细胞来研究及治疗神经系统疾病的一个蓝本。

 

前景光明

不难看出,科学家们都期望早日获得iPS的临床转化成果。这是再生医学领域里的头等大事,我们期待这一天不要来的太晚。

(生物通 小茜)

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