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研究人员已经开发出智能纳米颗粒，可以寻找并摧毁人体通常无法清除的致病蛋白质。与传统药物不同，这些颗粒可以到达难以接近的组织，包括大脑，并精确地针对问题蛋白质，而不会产生广泛的副作用。早期的研究结果显示，该平台有望对抗主要的癌症驱动因素，而且该平台的设计初衷是很容易适应许多疾病。这项工作可能会重塑精准医疗的未来。
《Nature Nanotechnology》杂志上最新发表的一篇透视文章描述了一种基于纳米粒子的创新方法，该方法旨在从体内清除有害蛋白质。这一进展可能会极大地扩展治疗所谓“不可治疗”蛋白质的能力，为痴呆症和脑癌等疾病开辟新的可能性。
这项工作由悉尼科技大学纳米医学讲座教授Bingyang Shi领导，哥伦比亚大学的Kam Leong教授和河南大学的Meng Zheng教授合作。
为什么异常蛋白会导致疾病
Shi教授说：“蛋白质对人体的几乎所有功能都是必不可少的，但是当它们发生突变、错误折叠、过量产生或在错误的地方积聚时，它们就会破坏正常的细胞过程并引发疾病。许多疾病，包括癌症、痴呆和自身免疫性疾病，都是由异常蛋白质驱动的，有些疾病的形状或行为使它们对药物治疗特别有抵抗力。”
介绍纳米颗粒介导的靶向嵌合体
为了应对这一挑战，该团队创造了一类新的工程纳米颗粒，称为纳米颗粒介导靶向嵌合体（NPTACs）。这些微小的颗粒可以被定制，附着在特定的与疾病相关的蛋白质上，并将其分解。
《Nature Nanotechnology》的观点是“纳米粒子介导的靶向嵌合体转化靶向蛋白质降解”，探讨了这项技术是如何工作的以及它可以应用在哪里。该方法背后的最初发现于2024年10月首次发表在《Nature Nanotechnology》杂志上。
Shi教授说：“我们已经开发出一种高效而灵活的方法，可以引导细胞内外的致病蛋白质进入人体的自然循环系统，在那里它们可以被分解和去除。”
克服现有疗法的局限性
靶向蛋白质降解是生物技术中发展最快的领域之一，具有重大的商业利益。Arvinas等公司已经筹集了超过10亿美元的资金，并与辉瑞、拜耳和罗氏建立了大型合作伙伴关系。
尽管有这种势头，但现有的蛋白质降解工具往往难以获得有限的组织，对健康蛋白质产生意想不到的影响，以及复杂的制造要求。这些问题已经减缓了脑部疾病和实体瘤等领域的进展。
Shi教授说：“我们基于纳米粒子的策略克服了这些瓶颈。”
NPTAC平台的主要优势
根据研究人员的说法，这项新技术有几个重要的好处：
早期结果和未来潜力
在多项国际专利的支持下，nptac已经在针对主要疾病靶点(如EGFR（一种经常驱动肿瘤生长的蛋白质）和PD-L1（一种帮助癌细胞逃避免疫系统的蛋白质）的临床前研究中取得了令人鼓舞的结果。
这一进展为肿瘤、神经病学和免疫学的应用铺平了道路。它改变了我们对纳米粒子的看法——不仅是作为输送工具，而且是作为有效的治疗药物，”Shi教授说。“到2030年，靶向蛋白质降解市场预计将超过100亿美元，NPTACs为下一代智能、精准治疗提供了一个强大的平台。我们现在正在寻找战略行业合作伙伴，以加速临床开发，跨治疗领域的许可申请，并为监管部门的批准做准备。”
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