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韩国科学技术院（KAIST）的研究人员成功开发出了一种恢复视力的新药。
视力是人类最重要的感官之一，但全球有超过3亿人因各种视网膜疾病而面临视力丧失的风险。虽然视网膜疾病治疗的最新进展已经成功地减缓了疾病的进展，但迄今为止，还没有开发出有效的治疗方法来恢复已经失去的视力。韩国科学技术院（KAIST）的研究人员成功开发出了一种恢复视力的新药。
韩国科学技术院（KAIST）（校长李光亨）30日表示，生命科学系金振宇教授组开发出了通过视网膜神经再生恢复视力的治疗方法。
研究小组成功地诱导了疾病模型小鼠的视网膜再生和视力恢复，他们给老鼠注射了一种化合物，这种化合物阻断了抑制视网膜再生的PROX1 （prospero homeobox 1）蛋白。此外，这种效果持续了6个多月。
这项研究标志着首次成功诱导哺乳动物视网膜的长期神经再生，为以前没有治疗选择的退行性视网膜疾病患者提供了新的希望。
随着全球人口持续老龄化，视网膜疾病患者数量稳步增加。然而，目前还没有治疗方法可以恢复受损的视网膜和视力。造成这种情况的主要原因是哺乳动物的视网膜一旦受损就无法再生。
对冷血动物的研究，例如以其强大的视网膜再生能力而闻名的鱼，已经表明视网膜损伤会触发神经胶质细胞去分化为视网膜祖细胞，然后产生新的神经元。然而，在哺乳动物中，这一过程受损，导致永久性视网膜损伤。
通过这项研究，研究小组确定了PROX1蛋白是哺乳动物<s:1>勒神经胶质细胞去分化的关键抑制剂。PROX1是一种存在于视网膜、海马和脊髓神经元中的蛋白质，它抑制神经干细胞的增殖，促进神经元的分化。
研究人员发现，PROX1在受损的小鼠视网膜m<s:1> ller胶质细胞中积累，但在高度再生的鱼m<s:1> ller胶质细胞中不存在。此外，他们还证明，在m<s:1> ller神经胶质中发现的PROX1不是内部合成的，而是从周围的神经元中吸收的，这些神经元不能降解，而是分泌这种蛋白质。
基于这一发现，研究小组开发了一种方法，通过在细胞外PROX1到达这些细胞之前消除它来恢复<s:1>勒神经胶质细胞的再生能力。
这种方法包括使用一种与PROX1结合的抗体，这种抗体是由生物技术初创公司Celliaz Inc.开发的，该公司是由金振宇教授的研究实验室创立的。当给予疾病模型小鼠视网膜时，该抗体显著促进神经再生。此外，当将抗体基因传递到视网膜色素变性疾病模型小鼠的视网膜时，它使视网膜再生和视力恢复持续了6个多月。
Celliaz公司目前正在开发视网膜再生诱导疗法，用于目前缺乏有效治疗的各种退行性视网膜疾病。该公司计划在2028年开始临床试验。
该研究由Celliaz公司的李恩贞博士和韩国科学技术院（KAIST）博士生金慕成共同担任第一作者。该研究结果于3月26日在线发表在国际期刊《自然通讯》上。（论文标题：通过破坏细胞间Prox1转移来恢复<s:1> ller胶质细胞的视网膜再生潜能| DOI: 10.1038/s41467-025-58290-8）
Dr. Eun Jung Lee表示：“我们即将完成prox1中和抗体（CLZ001）的优化，并在将其用于视网膜疾病患者之前进行临床前研究。我们的目标是为目前缺乏适当治疗方案的有失明风险的患者提供解决方案。”
本研究由韩国国家研究基金会（NRF）和韩国药物开发基金会（KDDF）的研究基金支持。
Nature Communications：Restoration of retinal regenerative potential of Müller glia by disrupting intercellular Prox1 transfer
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