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本研究针对CTN-1101试验(2012-2018)证实单倍体相合移植(haplo)较脐带血移植(UCB)具有生存优势后，通过分析11,190例美国成人造血细胞移植(HCT)患者的注册数据，量化了临床实践中移植物选择的变化趋势。研究发现haplo使用率自2013年起显著增加，在非裔患者中尤为突出，证实了替代供体对改善移植可及性的重要意义。
在血液系统恶性肿瘤治疗领域，造血细胞移植(HCT)是重要的治愈手段，但供体选择始终是临床面临的重大挑战。对于缺乏HLA全相合同胞或无关供体的患者，脐带血(UCB)和单倍体相合(haplo)移植是两种主要替代方案。2012-2018年间开展的CTN-1101随机对照试验首次直接比较了这两种移植方式的疗效，发现haplo移植的2年总生存率显著优于UCB(57% vs 46%)。这一结果是否真正改变了临床实践？不同种族患者是否平等受益？这些问题亟待回答。
为解答这些疑问，Danh T. Tran等研究者开展了一项大规模注册研究，分析美国246个移植中心2010-2022年间61,465例成人HCT数据。研究创新性地设置三个时间段：试验前(2010-2012)、试验期间(2013-2018)和试验后(2019-2022)，通过多变量逻辑回归等统计方法，系统评估了CTN-1101试验对真实世界临床决策的影响。
研究主要采用国际血液和骨髓移植研究中心(CIBMTR)的注册数据，建立两个分析队列：主队列(n=11,190)严格匹配CTN-1101试验入组标准；扩展队列(n=61,465)纳入所有异基因供体类型。通过逻辑回归和多项逻辑回归分析移植物选择与时间、人口学因素的关系，特别关注种族差异。
研究结果部分，"Trend in utilization of haploidentical grafts versus umbilical cord blood"显示haplo移植比例从试验前的32%激增至试验后的91%，增长趋势始于2013年。统计证实试验后选择haplo的几率是试验前的20.8倍。"Demographic factors in association with haploidentical graft vs umbilical cord blood utilization"揭示非裔患者选择haplo的几率最高(OR=1.74)，亚裔最低(OR=0.75)。"Haploidentical grafts and umbilical cord blood utilization in comparison to other allogeneic donor sources"证实替代供体使用增加使所有种族患者移植数量均显著增长，非裔患者中haplo占比达36%。
结论部分强调，haplo移植的增长趋势在CTN-1101试验结果发表前就已开始，可能与移植后环磷酰胺(PTCy)预防移植物抗宿主病(GVHD)技术的推广有关。更重要的是，HLA不相合供体(haplo、UCB和HLA不全相合无关供体)显著改善了少数族裔患者的移植可及性，非裔患者中haplo已成为主要供体来源(36%)。这些发现为资源密集型III期临床试验的价值提供了实证，也为改善健康公平性指明了方向。
该研究的创新价值在于首次量化评估了关键临床试验对真实世界实践的影响，同时揭示了替代供体在解决移植可及性不平等问题中的关键作用。未来研究需进一步探索社会经济因素对移植物选择的影响，以及PTCy时代不同替代供体的优化选择策略。这些发现对全球范围内扩大移植适应症、改善患者预后具有重要指导意义。
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