氟马替尼(Flumatinib)一线治疗初发Ph阳性急性淋巴细胞白血病的真实世界研究：疗效卓越且安全性可控

来自中国多中心的研究团队通过回顾性研究，首次系统评估国产二代TKI氟马替尼联合强化化疗方案在初治Ph+ ALL患者中的真实世界疗效。结果显示：诱导治疗后CR率达96.9%，24个月OS高达87.4%，且安全性良好，为优化Ph+ ALL一线治疗策略提供了重要临床依据。

中国自主研发的第二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)氟马替尼在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)领域的真实世界证据尚不充分。这项多中心回顾性研究纳入了65例初诊Ph+ ALL成人患者，所有患者均接受每日600mg氟马替尼联合强化化疗方案。研究重点评估了完全缓解率(CR)、流式细胞术检测微小残留病灶阴性的完全缓解(CR_flow-)、总生存期(OS)、无事件生存期(EFS)及不良反应(AEs)。

结果显示：诱导治疗后96.9%(63/65)的患者获得CR，58.5%(38/65)达到CR_flow-。24个月时OS率高达87.4%，EFS率为62.6%。接受异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的患者EFS显著改善(P<0.0001)，OS也呈现改善趋势(P=0.0503)。血液学不良反应以中性粒细胞减少(93.8%)和血小板减少(76.9%)为主，严重非血液学不良反应罕见。复发患者(17/63)主要与ABL1 T315I(10/19)和Y253H(5/19)突变相关。年龄≥35岁、BCR/ABL1^P210亚型及Y253H突变与较差OS显著相关，而女性、Y253H/T315I突变以及首个巩固疗程后未达到主要分子学反应(MMR)则是EFS的独立风险因素。

研究表明，氟马替尼为基础的治疗方案在Ph+ ALL中展现出与其他二代TKI相当的卓越疗效和可控毒性特征。T315I和Y253H突变是复发的主要驱动因素，虽然allo-HSCT能提升生存获益，但仍需更长随访时间和前瞻性研究进一步验证结论。