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一家公司计划编辑人类胚胎的基因组，这让一些研究人员感到担忧——但这可能反映了人们对这种有争议的方法的态度正在发生变化。
Cathy Tie 18岁时从大学辍学，创办了她的第一家生物技术公司。此后的11年里，她又创办了多家公司。她的第一家公司帮助基因检测公司解读检测结果；她的第二家公司提供数字化医疗保健服务。
她最新的创业项目于10月30日宣布了首批关键人事任命，该项目与主流创业截然不同。自称“生物科技芭比”的Tie有时将她的最新公司称为“曼哈顿计划”（美国在20世纪40年代研发原子弹的代号），如今她将创业雄心聚焦于一个颇具争议的目标：改变人类胚胎的基因组以预防遗传疾病。
“我们有责任为身患绝症的患者服务，”Tie说。“大多数美国人都支持这项技术。”
然而，许多科学家对此感到担忧。她最新成立的公司曼哈顿基因组学（Manhattan Genomics）于今年夏天在纽约市成立。该公司由她与Eriona Hysolli共同创立，后者曾是达拉斯一家专注于物种复活的巨型生物科学公司（Colossal Biosciences ）的生物科学主管。另一家位于加州南旧金山的名为Preventive的公司于10月30日宣布，该公司也计划探索人类胚胎基因编辑技术。
目前，两家公司均未透露其科学计划的细节，例如将针对哪些疾病以及将采用哪些技术。Tie表示，曼哈顿基因组公司在尝试创造基因编辑婴儿之前，将进行广泛的研究和安全测试。本周宣布的新员工中包括一名生物伦理学家和两名在非人灵长类动物生殖生物学方面具有专长的科学家——这些技能对于测试胚胎编辑的安全性至关重要。
即便如此，一些研究人员表示，现在考虑将基因编辑技术商业化用于人类胚胎还为时过早——与目前市场上用于治疗儿童和成人血液疾病的基因编辑疗法相比，这一过程存在额外的安全风险和伦理困境。
“安全标准实在是太高了，”加州大学圣地亚哥分校研究基因编辑技术的生物化学家Alexis Komor说，“我们显然还没有达到标准。”
多年来，基因编辑领域一直在贺建奎的阴影下努力。贺建奎是一名中国生物物理学家，他在2018年宣布，他已经编辑了人类胚胎，以增强由此产生的儿童对艾滋病毒的抵抗力。这些胚胎被植入母亲体内，两个基因编辑的女孩出生了。随后，他因“非法行医”被判处三年监禁。（Tie和贺建奎今年早些时候有过私人关系，但Tie说两人后来分手了，贺建奎也没有参与曼哈顿基因公司。）
科学家们大多谴责他的工作，许多人呼吁暂停在人类身上进行可遗传基因编辑的所有临床应用。一些国家对这类研究有限制。例如，在美国，联邦基金不能用于人类胚胎的基因编辑研究，美国食品和药物管理局也不能批准基因操纵胚胎的临床使用。
在这种混乱中，非生殖细胞的基因编辑已经走在了前面。世界上第一个被批准的基因编辑疗法使用名为CRISPR-Cas9的DNA剪切系统来编辑血液干细胞中的DNA。该疗法于2023年获得批准，用于治疗两种遗传性血液疾病。今年早些时候，一种名为碱基编辑的相关方法被用于编辑肝细胞的DNA，用于为患有代谢紊乱的婴儿定制治疗。
副作用
但是，中山大学研究生殖发育的生物学家 Junjiu Huang说，编辑非生殖细胞在伦理和科学上都不同于编辑胚胎。基因编辑工具在胚胎和非生殖细胞中的表现可能不同。编辑胚胎还意味着基因变化将传递给下一代，其后果难以预测。
Komor说，不必要的DNA改变——任何基因编辑技术都有可能发生——对胚胎的灾难性影响可能比对单个器官的灾难性影响更大，因为它们可以在发育的关键阶段影响体内的每一个细胞。她说，考虑到许多人已经可以使用基因测试来筛选胚胎中的致病突变，越来越少的人需要编辑胚胎中的基因。
Tie 和 Hysolli 指出，自贺建奎的实验以来，基因编辑方法已经取得了长足的进步。诸如碱基编辑和另一种称为先导编辑的方法等新技术，与传统的 CRISPR-Cas9 编辑相比，具有更高的精确度。这两种技术都不需要像最初的 CRISPR 基因编辑方法那样破坏 DNA 的双链，而破坏双链会导致胚胎染色体发生剧烈的变化。“基因编辑领域取得了许多新的进展，使其更加安全、更加精准，”Tie 说。
Komor表示，研究人员仍在探索碱基编辑可能导致的所有不良基因改变。她补充说，对于诸如先导编辑等更新的方法，人们了解得就更少了。
2015年， Junjiu Huang及其同事首次对人类胚胎进行了基因编辑。（这些胚胎并未植入母体。）此后，他继续利用碱基编辑技术研究胚胎，并表示这项技术前景广阔，但尚未准备好应用于临床。Hysolli也认为这些方法需要进一步研究，尤其是在胚胎方面。她表示，曼哈顿基因组公司最终选择的方法至少部分取决于其首先关注的疾病。
Junjiu Huang认为曼哈顿基因组公司选择此时推出产品“时机不当”。他表示，这项技术尚未成熟，相关的伦理、社会共识和法律框架也尚未完善。
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