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Sarepta Therapeutics公司表示，在确认一名DMD患者在接受Elevidys治疗后猝死的消息后，该公司将更新其Elevidys的处方信息。
Elevidys是一种基于腺相关病毒载体（AAV）的基因疗法，获批用于4岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这是目前唯一获得美国FDA批准的治疗DMD的基因疗法。
Sarepta Therapeutics公司表示，在确认一名DMD患者在接受Elevidys治疗后猝死的消息后，该公司将更新其Elevidys的处方信息。
据Sarepta公司介绍，这名患者是一名16岁的少年，在接受Eleidys治疗后出现了急性肝功能衰竭。
Sarepta在一份声明中表示：“尽管这不是一个新的安全信号，而且Eleidys的获益风险仍然是积极的，但急性肝衰竭（ALF）导致的死亡代表了Eleidys急性肝损伤的严重程度，这是之前未报道的。到目前为止，Eleidys已在临床试验或正式治疗中用于800多名患者的治疗。”
在声明中，Sarepta公司披露，通过检测发现该患者最近感染了巨细胞病毒（CMV），“主治医生认为这可能是诱因之一。”巨细胞病毒可感染并损伤肝脏，导致巨细胞病毒肝炎。
“患者的安全和健康是Sarepta的首要任务。我们将继续收集和分析这一事件的信息，”该公司表示，并补充说已向卫生部门、Elevidys临床研究调查员和处方医生报告了这一事件。
DMD是由编码抗肌萎缩蛋白的DMD基因突变引起的，这个基因位于X染色体上，因此主要影响男性。Elevidys通过AAV载体将编码抗肌萎缩蛋白变体的基因递送到肌细胞，有助于人体合成截短形式的抗肌萎缩蛋白，进而阻碍疾病进展。
Sarepta公司还指出，Elevidys的处方信息中强调了急性肝损伤是该疗法以及其他AAV介导的基因疗法可能出现的已知副作用。
“Elevidys会使肝脏某些酶水平升高，导致急性严重肝损伤，”处方说明书上指出。“急性肝病患者应暂停使用Elevidys，直到病情缓解或得到控制。对于既往存在肝功能损害或慢性肝炎病毒感染的患者，应谨慎考虑使用Elevidys。这些患者发生急性严重肝损伤的风险可能会增加。”
然而，处方说明书也承认：“在Elevidys的临床试验中并未对患有肝功能损害、急性肝病、慢性肝病或GGT（γ-谷氨酰转移酶）升高的患者进行研究。”
在患者死亡的消息传出后，投资者纷纷抛售股票，导致Sarepta股价在周二出现显著下跌，从周一101.35美元的收盘价跌至73.54美元。
杰富瑞投资银行股票分析师Andrew Tsai在一份研究报告中写道：“安全事件（除非被认为与药物无关）将支持这样一种观点，即基因疗法的（-）[负面]安全事件是不可预测的，这使得广泛投资基因疗法变得具有挑战性。”
Tsai补充说，根据肌肉萎缩协会本周在2025年MDA会议上分享的对156名患者的分析，目前已知肝损伤可能在使用Elevidys的前90天内发生。
根据该分析报告，“从患者和事件数量来看，肝脏异常（肝胆功能障碍和肝脏检查增加）是最常报告的治疗相关严重不良事件（TR-SAE）。”
Tsai评论说：“据推测，患者最近接受了Elevidys治疗（而不是很久以前），因此通过非常仔细的监测，可以减少这些类型的事件。”
“总的来说，急性肝损伤是其他AAV基因疗法可能出现的副作用。其他DMD基因疗法的安全性还有待观察，需要更长时间的随访，” Tsai补充说。
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