本研究针对肌萎缩侧索硬化(ALS)中溶酶体功能障碍这一核心病理驱动因素,旨在开发不依赖mTORC1的TFEB激活新策略。通过人工智能驱动的虚拟筛选,研究人员从银杏中鉴定出天然化合物Isoginkgetin (ISO),发现其作为GSK-3β的ATP竞争性抑制剂,能够促进mTORC1非依赖性的TFEB核转位,从而增强溶酶体生物合成与功能,有效保护源自ALS患者的iPSC运动神经元免于退化。该研究不仅为ALS治疗提供了新的候选药物和作用靶点,也展示了AI在加速神经退行性疾病新药发现中的强大潜力。
2026-03-30