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摘要背景骨髓增生异常综合征与骨髓增殖性肿瘤的重叠综合征具有两者特征，预后较差。我们开展了一项2期临床试验，评估阿扎胞苷与鲁索替尼联合用于MDS/MPN患者的疗效，中期分析显示客观缓解率为57%。本文报告该临床试验的最终分析结果，包括长期生存数据。方法这是一项开放标签的2期临床试验
骨髓增生异常综合征与骨髓增殖性肿瘤的重叠综合征具有两者特征，预后较差。我们开展了一项2期临床试验，评估阿扎胞苷与鲁索替尼联合用于MDS/MPN患者的疗效，中期分析显示客观缓解率为57%。本文报告该临床试验的最终分析结果，包括长期生存数据。
这是一项开放标签的2期临床试验，纳入成年患者，分为两个诊断组：骨髓纤维化组（第1组）和MDS/MPN组（第2组）。本文报告MDS/MPN组患者的试验结果。按照鲁索替尼说明书，患者每日两次服用5–20毫克，每28天为一个周期；从第4个周期开始，在第1–5天加用阿扎胞苷，剂量为25毫克/平方米。主要评价指标依据2015年国际联盟提出的MDS/MPN缓解标准计算客观缓解率。
2013年5月至2022年8月期间，共有52名患者接受治疗，其中位年龄为68岁（范围：39–82岁）。这些患者的疾病亚型中，24例（46%）为MDS/MPN无法分类型，23例（44%）为慢性粒单核细胞白血病，5例（10%）为非典型慢性髓系白血病。根据动态国际预后评分系统，大多数患者（n=40，77%）属于中危2级/高危疾病。有30名患者（58%）达到客观缓解，缓解中位持续时间为13.6个月（95%置信区间：6.4–41.1个月）。在平均88.5个月的随访期内，有13名患者（25%）仍存活，总体生存中位时间为26.7个月（95%置信区间：16.5–52.7个月），5年生存率为33%。MDS/MPN无法分类型与慢性粒单核细胞白血病的总体生存中位时间分别为52.7个月（5年生存率46%）和17.5个月（5年生存率27%）。另有12名患者（23%）接受了异体干细胞移植，其5年生存率为51%，目前尚未达到总体生存中位时间。有13名患者（25%）的疾病发展为急性髓系白血病。无论原因如何，最常见的3–5级不良事件为贫血（31例，60%）、血小板减少症（27例，52%）和肺炎（17例，33%）。仅有3名患者（6%）因不良事件而终止治疗。
阿扎胞苷联合鲁索替尼疗法在MDS/MPN患者中可带来持久缓解效果和良好的生存预后，且安全性可控。
NCT01787487，（clinicaltrials.gov，注册日期：2013年2月6日）
骨髓增生异常综合征与骨髓增殖性肿瘤的重叠综合征具有两者特征，预后较差。我们开展了一项2期临床试验，评估阿扎胞苷与鲁索替尼联合用于MDS/MPN患者的疗效，中期分析显示客观缓解率为57%。本文报告该临床试验的最终分析结果，包括长期生存数据。
这是一项开放标签的2期临床试验，纳入成年患者，分为两个诊断组：骨髓纤维化组（第1组）和MDS/MPN组（第2组）。本文报告MDS/MPN组患者的试验结果。按照鲁索替尼说明书，患者每日两次服用5–20毫克，每28天为一个周期；从第4个周期开始，在第1–5天加用阿扎胞苷，剂量为25毫克/平方米。主要评价指标依据2015年国际联盟提出的MDS/MPN缓解标准计算客观缓解率。
2013年5月至2022年8月期间，共有52名患者接受治疗，其中位年龄为68岁（范围：39–82岁）。这些患者的疾病亚型中，24例（46%）为MDS/MPN无法分类型，23例（44%）为慢性粒单核细胞白血病，5例（10%）为非典型慢性髓系白血病。根据动态国际预后评分系统，大多数患者（n=40，77%）属于中危2级/高危疾病。有30名患者（58%）达到客观缓解，缓解中位持续时间为13.6个月（95%置信区间：6.4–41.1个月）。在平均88.5个月的随访期内，有13名患者（25%）仍存活，总体生存中位时间为26.7个月（95%置信区间：16.5–52.7个月），5年生存率为33%。MDS/MPN无法分类型与慢性粒单核细胞白血病的总体生存中位时间分别为52.7个月（5年生存率46%）和17.5个月（5年生存率27%）。另有12名患者（23%）接受了异体干细胞移植，其5年生存率为51%，目前尚未达到总体生存中位时间。有13名患者（25%）的疾病发展为急性髓系白血病。无论原因如何，最常见的3–5级不良事件为贫血（31例，60%）、血小板减少症（27例，52%）和肺炎（17例，33%）。仅有3名患者（6%）因不良事件而终止治疗。
阿扎胞苷联合鲁索替尼疗法在MDS/MPN患者中可带来持久缓解效果和良好的生存预后，且安全性可控。
NCT01787487，（clinicaltrials.gov，注册日期：2013年2月6日）
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