支持阵发性睡眠性血红蛋白尿症新疗法的重要数据

时间：2008年8月6日

来源：新华美通

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旧金山2008年7月23日电 /新华美通/ 新兴生物制药企业 InCode BioPharmaceutics, Inc. 今天公布了能够证明其先导候选药物 rC3-1 功效的临床前试验结果。rC3-1 用于治疗罕见的慢性血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。完整的结果将于2008年9月28日在瑞士巴塞尔举行的第22届 International Complement Workshop（国际补体大会）上公布。
    PNH 患者目前可获得的唯一疗法是 Alexion Pharmaceuticals, Inc. 销售的 anti-C5 抗体 Soliris(TM) (eculizumab)。
    rC3-1 可以促进 C3（补体级联反应的中心）的酶促部分损耗。补体蛋白 C3 是补体蛋白 C5（介导 PNH 患者的细胞损坏）的主要调控物。C3 的减少已经被证明可减少 PNH 细胞损坏。
    PNH 是一种罕见的使人衰弱并威胁生命的疾病，属于获得性的遗传血液疾病，患者的红血球被体内免疫系统的补体损坏。PNH 患者拥有一个亚种群红血球（PNH 细胞），这些细胞易受免疫补体介导损坏的影响。在这项实验中，通过与未接受治疗的患者的血清对照，可以发现患者的 PNH 细胞在接受 rC3-1 治疗后的血清中仍然完好无缺。
    InCode 首席执行官 Bill St. John 指出：“rC3-1 是一种前景广阔的新疗法，与现有疗法相比具有几项优点。rC3-1 的独特功效为患者提供了更方便自主控制剂量的可能，并且为医生们提供了一种更具成本效益且灵活的治疗选项。”
    InCode 正在计划对 rC3-1 进行测试的 PNH 临床试验。这些试验将会为随后的一系列针对黄斑变性、哮喘以及其它自体免疫和炎性疾病症状所进行的临床试验打下基础。
    InCode BioParmaceutics, Inc. 是一家新兴的生物制药企业，正在开发一类用于控制补体蛋白 C3 损耗的重组蛋白。针对 C3 损耗的疗法潜力已经在黄斑变性、哮喘、风湿性关节炎以及自体免疫和炎性疾病中得到了验证。此外，C3 损耗还被证明是手术、移植以及癌症治疗的一种有效辅助疗法。InCode 正在从事一项致力于概念验证试验的进展性临床开发计划。