综述：Rilzabrutinib与布鲁顿酪氨酸激酶抑制治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症

本综述推荐rilzabrutinib，一种口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，作为对既往治疗应答不足的持续性/慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的重要新选择。文章总结了其药理学、疗效与安全性，指出其虽缺乏与其他疗法的直接对比数据，且存在较多药物相互作用（DDI），但其独特的作用机制为ITP治疗提供了新的武器。

ABSTRACT

Introduction

免疫性血小板减少症（Immune thrombocytopenia, ITP）是一种获得性自身免疫性血液疾病，其特征是自身抗体介导的血小板破坏和血小板生成受损，导致血小板减少和出血并发症风险增加。许多患者在一线皮质类固醇治疗之外还需要额外的治疗。2025年，美国FDA批准了rilzabrutinib，一种布鲁顿酪氨酸激酶（Bruton tyrosine kinase, BTK）抑制剂，用于治疗对既往治疗应答不足的成人持续性或慢性ITP患者。

Areas Expert

本综述总结了rilzabrutinib用于治疗持续性或慢性ITP的药理学、疗效和安全性，并附有作者的专业意见。检索了PubMed数据库中截至2025年9月的相关文献。

Expert Opinion

Rilzabrutinib的批准代表了ITP治疗领域的一项重要进展，并为该患者群体增加了治疗手段。虽然rilzabrutinib在经治ITP患者中与安慰剂相比已证明其疗效，但缺乏与其他治疗方案的直接比较。Rilzabrutinib的安全性特征与已获批用于B细胞恶性肿瘤的其他BTK抑制剂不同。Rilzabrutinib存在大量的药物-药物相互作用（drug-drug interactions），因此，谨慎选择该药物并审查合并用药对于确保其安全有效使用至关重要。