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本研究基于英格兰癌症分析系统(CAS)登记数据，对2014-2019年20,240例多发性骨髓瘤(MM)患者开展真实世界回顾性分析，系统描绘了NHS资助治疗方案的实际应用格局。研究揭示自体干细胞移植(ASCT)患者与非ASCT患者在治疗路径和生存结局存在显著差异：ASCT组后续接受硼替佐米方案比例达99.3%，中位总生存(OS)超47个月，60个月生存率77%，显著优于非ASCT组。该研究为优化MM临床治疗路径提供了重要现实证据。
多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma, MM)作为一种恶性浆细胞疾病，其治疗策略的优化一直是血液肿瘤领域的重点课题。虽然随机对照试验为药物疗效提供了高级别证据，但真实世界中的治疗模式与患者长期结局仍存在证据空白。特别是在英格兰国家医疗服务体系(NHS)框架下，系统性抗癌治疗(Systemic Anti-Cancer Therapy, SACT)的实际应用情况、不同治疗路线(Therapy Line)的序贯模式，以及自体干细胞移植(Autologous Stem Cell Transplantation, ASCT)对长期预后的影响，都需要基于大规模人群的现实数据予以验证。
为此，研究人员利用英格兰癌症分析系统(Cancer Analysis System, CAS)这一国家级登记数据库，开展了这项回顾性队列研究。该研究聚焦2014年1月至2019年12月期间接受NHS资助治疗的MM患者，旨在真实世界环境下描绘治疗图谱、分析生存结局，并特别关注ASCT与否带来的差异。研究成果发表于《Scientific Reports》期刊，为MM的临床实践优化提供了重要洞见。
本研究主要依托癌症分析系统(CAS)登记数据，对20,240例非癌症药物基金治疗的MM患者进行回顾性分析。通过提取患者 demographics（人口统计学）、SACT记录、ASCT状态及生存数据，采用统计方法比较不同治疗路线和ASCT亚组的特征差异，并运用生存分析计算中位生存时间等指标。
研究结果
患者特征与治疗模式
在纳入的20,240例患者中，12,095例(59.8%)至少有1条SACT记录，3,419例(16.9%)接受了ASCT。整体治疗方案与英国国家指南推荐基本一致，但治疗序贯策略在ASCT与非ASCT患者间呈现显著差异。
ASCT状态对治疗路径的影响
接受ASCT的患者中，高达99.3%在后续治疗中接受硼替佐米(Bortezomib)为基础的治疗方案，而非ASCT患者中这一比例为83.5%。这表明移植状态显著影响二线及后线治疗的选择。
治疗路线与时间间隔
从一线(1L)治疗到四线(4L)治疗，患者从当前治疗开始到下一次治疗或死亡的时间(Time to Next Treatment or Death)逐步缩短：1L时为17.3个月，4L时降至5.6个月。在1L治疗中，ASCT患者该时间间隔长达47.4个月，显著优于非ASCT患者的13.4个月。
生存结局分析
中位总生存期(Overall Survival, OS)随治疗路线推进而下降：1L患者中位OS为44.5个月，4L时降至11.5个月。ASCT展现出显著的生存优势：约77%的ASCT患者生存时间超过60个月，而非ASCT患者中这一比例仅为28%。
结论与讨论
本研究通过真实世界数据证实，英格兰MM患者的治疗模式总体上符合国家指南推荐，但ASCT患者的治疗路径和生存结局明显优于非ASCT患者。ASCT后硼替佐米方案的普遍应用以及显著延长的生存时间，凸显了移植在MM治疗体系中的核心地位。同时，研究也揭示了随着治疗路线推进，疗效持续时间逐步缩短的现实挑战。这些结果不仅验证了现有指南在真实环境下的有效性，也为优化治疗序列、弥合临床实践差距提供了数据支持。此外，本研究暴露了真实世界数据存在的局限性，为未来登记系统的改进指明了方向。
