引言
患者报告结局（PROs）是指患者直接报告的关于自身健康状况、功能能力、治疗相关副作用及健康相关生活质量（HRQoL）的结果。最初作为传统临床和实验室指标的补充，PROs已成为肿瘤支持护理的基石，支持以患者为中心的症状管理、心理健康促进及治疗决策。此外，PROs作为临床试验的关键终点，用于评估治疗耐受性及监管和患者决策（如生存获益与耐受性及HRQoL影响的权衡）。PROs有助于临床医生识别未满足的需求并调整护理方案，同时增强医患沟通，提高患者满意度和临床结局。
近年来，随着数字健康进步和COVID-19大流行的推动，电子PROs（ePROs）迅速普及。ePROs通过网络门户、移动应用或自动呼叫实现实时远程症状报告，支持连续监测、及时干预和简化整合到护理路径中，有望提升护理公平性和可及性。
肿瘤护理中患者报告结局的益处
PROs在肿瘤护理的多个领域益处明确，包括改进临床决策、推进个性化医疗和提供更量身定制的患者中心护理。通过早期持续洞察患者报告的症状，PROs支持更准确及时的临床决策，从而促进早期干预，如主动症状管理和并发症预防。即使在早期症状检测未显著改善结局的研究中，患者仍更可能获得量身定制的支持护理。
完成PRO问卷还能增强患者对症状的认知，促进其进行有意义的自我反思，这不仅加强症状自我管理，还促进医患间更有效沟通。这种主动参与有助于增强患者权能，并强化其在护理过程中受到良好支持的感知。除了改善与医疗专业人员的互动，以PRO数据为导向的随访访视也被证明能增强与家庭成员的沟通，使家人更深入理解患者需求及疾病对日常生活的广泛影响。
ePROs允许患者实时、便捷地报告症状，数据常自动集成到电子病历（EMRs）中。大多数ePRO平台支持纵向跟踪和显示症状趋势，并自动将数据整合到EMR。通过实现临床环境外的连续监测，ePROs使患者能够早期报告新出现的问题，促进临床恶化迹象的早期识别，允许护理团队实时主动响应，这可能有助于促进及时临床干预，降低并发症、住院和急诊科（ED）就诊风险。
来自III期试验的有力证据表明，基于ePRO的随访能显著改善肿瘤学临床结局。在晚期实体瘤化疗期间，每周电子症状监测已被证明可增强症状控制、减少ED就诊和住院，甚至延长总生存期（OS）。在晚期肺癌中，基于网络的症状监测能够更早检测复发、复发时更好的体能状态及改善的生存。eRAPID试验的随机证据显示，ePRO引导的症状管理改善了身体福祉和患者自我管理，同时高效集成到电子健康记录中而未增加临床医生工作量。
成本效益是另一个潜在优势，因为ePROs可以简化随访访视并减少不必要的面对面预约。最近的实施研究证明了将ePROs纳入常规肿瘤工作流程的可行性、可接受性和临床益处。然而，数字素养、工作流整合和持续参与等障碍仍有待解决。
在肿瘤护理中实施电子患者报告结局的障碍、限制及策略
不幸的是，将ePROs整合到肿瘤护理中并非没有挑战，障碍存在于系统、临床医生和患者层面，每个层面都需要针对性策略来克服。
系统层面障碍包括基础设施挑战、隐私和安全问题以及伦理和法律考量。尽管EMR系统有所进步，但缺乏基础设施支持（包括技术和行政支持）仍是ePROs实施的重要障碍。许多EMR与ePRO收集不兼容，需要使用和链接多个平台。非集中化系统使数据检索更加困难，占用了本可用于医患互动的时间。如果PROs临床相关性有限或缺乏背景信息，这会造成阻力并降低临床医生参与度。患者数据，尤其是电子数据，易受安全和隐私问题影响。未经授权的访问、安全漏洞以及不遵守最新的健康保险流通与责任法案（HIPAA）和通用数据保护条例（GDPR）可能泄露敏感患者信息。除了临床用途，捕获的ePRO临床数据可能用于研究和质量改进，但存在重要的伦理影响需要考虑，如隐含同意可能导致数据在患者不知情下被使用。缺乏数据使用透明度可能违背患者自主权和知情决策；同时，获取同意在逻辑上具有挑战性，并可能影响报告PROs时的社会期望偏倚。此外，还存在医疗责任担忧。由于临床医生会被告知实时症状，对于传入警报应如何、何时以及由哪位临床医生响应的责任仍不明确。
为解决这些系统层面障碍，PROs的有效实施和持续参与需要多层面策略，满足患者和医疗专业人员的需求。组织层面的参与，特别是管理层的支持以及与机构和临床优先事项的一致性，对长期整合至关重要。开发和实施团队应是跨学科的，包括临床医生、护士、患者代表、信息技术专业人员、工程师、行为科学家和行政领导成员。这确保最终ePRO工具满足多样化的用户需求和视角。应用开发研究强调，与医疗专业人员共同设计和快速开发周期能显著增强功能性和相关性。包含结构化培训、利益相关者参与以及临床系统内集成仪表板的实施模式有助于制度化和可扩展性。同时，数据隐私的系统级方法对于保护患者信息和维持信任至关重要。机构应遵循如GDPR、HIPAA等法律框架，同时考虑当地监管和基础设施背景。区块链、人工智能（AI）和语义本体等技术解决方案可提高数据完整性、漏洞检测和互操作性。基于角色的访问控制、定期风险评估和员工培训进一步支持数据安全。这些努力应整合到确保问责制和促进国际合作的治理结构中。
国际合作在支持标准化和可扩展的ePRO实施中也扮演重要角色。国际支持护理协会（MASCC）最近的数字健康倡议旨在制定共享框架、实用实施工具和统一数据标准，以指导全球采用。这些努力促进不同卫生系统间的共识，提高互操作性，支持真实世界可行性，帮助确保ePRO项目能在不同肿瘤环境中实施和维持。将本地倡议与这些国际建议对齐可进一步增强支持护理交付的一致性和质量。
AI正成为ePRO实施的有力推动者。AI驱动平台可支持及时的个性化干预，从症状警报分诊到治疗建议。机器学习（ML）算法可从动态PRO数据集中提取洞察，实现混合早期预警系统。AI已显示出改善自我管理、减轻症状负担和促进远程监测的潜力。然而，其成功取决于信任、透明度以及确保AI增强而非取代医患关系。
在最近一项对肿瘤提供者的调查中，缺乏技术支持、缺乏本地PRO专家资源以及低识字水平分别是系统、临床医生和患者层面最常见的实施障碍。管理员和一线临床医生在感知障碍方面也存在差异。与临床医生相比，管理员较少认为检索PRO数据是障碍，更可能将不确定如何在临床决策中使用PRO视为障碍，并且更可能不同意收集PRO数据对患者是负担。相反，临床医生更可能将工作流中断视为障碍。肿瘤护理中PROs的整合应涉及与临床医生和管理员的合作以解决障碍。
临床医生最常 citing 时间限制、警报疲劳和认知超载作为在实践中使用PROs的主要障碍。解释和整合PRO数据常被视为繁重负担，尤其是在门诊访视期间面临竞争性临床需求时。需要花额外时间教育不依从患者完成问卷的价值会增加进一步压力。这些压力减少了直接患者互动的时间，削弱临床医生的参与度和认同感。大量PRO数据需与常规临床评估和检查一同审查，这导致对警报的脱敏和认知超载，增加重要安全信息被忽略的风险。警报疲劳也因缺乏时间跟进患者PRO回应而加剧。时间限制和需要适应大量警报可能导致临床工作流中断和护理协调效率低下。
减轻临床医生层面障碍的策略必须超越简单的工作流整合，需要重新调整现有工作流和团队动态以有效响应新流程。与现有临床工作流的无缝对齐尤为重要；如果没有它，临床医生的认同可能有限，特别是当感知收益不及实施努力时。为支持成功采用，ePRO实施团队应既包括机构领导也包括一线临床倡导者。如最近一项国际范围调查所示，这些群体对关键挑战（包括工作流中断、责任担忧以及不确定如何在临床决策中使用PROs）带来不同但互补的视角。在实施过程中让这两组群体参与有助于制定实用的、针对具体背景的策略，并促进更广泛的临床医生参与。此外，将PRO数据整合到电子健康记录中确保症状报告在常规护理期间可访问的仪表板中显示。多组分干预措施，结合症状跟踪、决策支持、自动反馈、指导和临床医生随访，往往比单组分系统更有效。纳入执业护士随访、显示症状随时间趋势的可视化工具以及数字多组分模型中活动跟踪的试点研究已证明比简单解决方案具有更优的症状控制。ePRO使用率下降常源于系统疲劳、与治疗阶段对齐不良或感知缺乏临床响应性，这可能导致挫败感和信任降低。相反，自动反馈机制和症状概览通过改善沟通和增强数据可及性来赋能患者。
在患者层面，ePRO使用的障碍常源于数字访问、技术舒适度和健康素养方面的差异。老年人、社会经济地位较低者以及生活在资源有限或农村地区者可能面临可靠互联网、合适设备或导航数字平台所需技能的限制。虽然大多数PRO工具已以英语验证，但在多样化的癌症患者群体中使用需要其他语言版本。不准确的翻译；缺乏适应残疾的可访问性功能，如屏幕阅读器兼容性；以及非通俗语言工具可能排除患者或扭曲结果，使临床护理决策面临风险。不幸的是，研究表明许多PRO工具超出推荐可读性标准并使用复杂术语，特别是在疼痛和恶心等症状领域，这对健康素养较低的患者而言更难理解。
患者层面的实施策略应侧重于包容性和参与度。成功的关键在于设计用户友好平台，这些平台技术可靠、视觉吸引人、直观，并提供灵活的完成选项。现代用户界面、鲜艳色彩和可访问格式等特性可提高参与度，特别是当ePROs嵌入电子健康记录并提供有意义的实时症状反馈时。个性化提醒、患者教育、技术支持、临床医生培训和实时入职协助进一步支持ePRO的持续使用。对弱势或数字服务不足群体的特别考虑，包括量身定制的教育资源和可用性调整，确保更广泛的可及性和包容性。
公平考量在扩展ePRO实施时也至关重要。除个体因素如健康素养、数字素养、残疾相关可及性需求、社会经济限制和设备访问外，资源有限中心可能缺乏支持数字监测所需的基础设施、人员或工作流容量，这可能扩大支持护理方面的差距，特别是对服务不足人群。更广泛的数字健康审查也强调了卫生系统间数字准备度的差异以及ePRO项目可能不成比例地惠及高资源环境的风险。缓解策略包括低技术或混合报告选项；文化适宜的翻译和适应；纳入可访问设计特征，如屏幕阅读器兼容性、可调字体大小、高对比度模式、视听组件的字幕以及为有运动或认知障碍患者提供的替代方案；用户培训；以及针对性投资以加强资源不足环境中的数字能力。确保这些支持到位至关重要，以便ePRO实施增强而非加剧肿瘤护理的公平性。
平台不仅必须技术健全，而且要有吸引力并能适应个体用户偏好。当患者感知其输入直接影响护理时，长期参与得到加强，这强调了临床医生在咨询期间或家庭干预中承认和使用PRO数据的重要性。同时，重要的是认识到一部分患者可能偏好不使用PROMs；因此，非PRO驱动的护理模式应保持可用并优先考虑，以确保患者自主权和公平获得护理。
持续采用还取决于用户对其信息处理方式的信心；关于数据隐私、预期数据用途和保护措施的清晰沟通对可能对共享数字健康信息更谨慎的群体尤为重要。如果ePRO数据用于触发自动警报或支持分诊，这些系统必须在多样化人群中进行测试和校准，以避免性能不均或遗漏 underrepresented 群体的关切。公平实施进一步要求临床医生和工作人员接受培训，以识别数字准备度的差异，并为在使用数字工具时可能需要额外指导的患者提供支持性、文化上得体的协助。
为进一步支持持续参与，ePRO平台正日益扩大其范围以解决整体患者需求，如心理社会支持、关于自我护理和治疗副作用的教育以及患者查询渠道，这培养自主权和护理中的积极参与。通过扩展其功能性，ePROs有潜力通过促进筛查和导航至适当的支持护理服务来解决未满足的患者需求。
患者报告结局的未来潜力
PROs在推动全球生活质量、健康结局和肿瘤护理质量改善方面的未来是充满希望的。实现这一未来的关键在于将PROs嵌入常规实践，并配备临床决策支持工具以增强个性化护理，利用先进数据分析提高预测健康结局的精确度以及基于人群的健康管理，并激活患者使用PROs进行自我管理。
虽然PROs的益处已明确，但当前的挑战是从孤立实施转向可扩展、标准化的系统，嵌入整个癌症护理路径。实现这需要就特定于疾病、治疗和护理阶段的核心结局集达成共识，并在癌症项目间实现数据协调。临床决策支持系统的进步将发挥关键作用。结合循证指南、患者和临床特征以及PRO评分的工具可生成个性化治疗建议并将其直接整合到电子健康记录中。先进的数据分析如AI和ML可应用于改进临床决策支持系统的功能和效用，以提供更精确的治疗，基于最小临床重要差异（MCID）检测PRO评分变化以告知实时治疗修改，提高临床工作效率，并支持利用常规收集的PRO数据开发风险预测模型，用于预测如ED就诊和计划外住院等结局。
未来，必须充分利用PROs，通过先进数据分析为基于人群的健康管理和健康结局预测提供信息，以改善个性化护理和精准医学。临床医生面临的一个常见挑战是无法预测谁会发展症状或不良事件，谁应成为更密切监测、预防性干预的目标，以及基于疾病和症状谱的各种组合，谁会从特定治疗中受益。将PROs与疾病和护理轨迹上的其他临床数据（如生物标志物、临床病史、社会决定因素和遗传学、其他组学数据）映射的能力将为癌症/症状的自然演变提供新见解，为风险分层提供信息，并通过创建独特患者档案改进对不良事件（如死亡率、癌症复发、晚期效应、合并症和其他健康结局）的预测。开发可与新兴互操作性框架（如旨在跨领域构建和整合肿瘤数据的mCODE）链接的标准化PROs将进一步促进此类分析并加速其向临床实践的转化。这种方法有助于识别有更差结局风险的亚人群，以便早期加强支持护理。例如，使用ML算法和AI模型的预测建模被用于预测免疫检查点抑制剂治疗患者免疫相关不良事件（irAEs）的发生、性质和严重程度，并检测潜在致命的irAEs。通过更好的数据链接识别干预的风险/应答者并创建独特患者档案，可实现更个性化和有效的护理，这也将增强患者和临床医生之间的共享治疗决策，以及使用最先进的个体化PROs测量方法，如患者报告结局测量信息系统（PROMIS）。
PROs数据与其他多个数据源链接后，现在可以汇总到大数据生态系统中，以训练ML模型并在学习型医疗系统中应用AI，为基于人群的管理和精准护理的结局预测提供信息。最近的文献综述表明，使用移动应用进行更快的实时数据收集以及利用ML和AI现在使分析大数据成为可能，以为更好的临床决策、个性化治疗计划、基于人群的护理路径、风险-应答者档案以及患者特异性结局预测提供信息。基于价值的护理和按绩效付费将进一步激励使用PROs来转变精准和支持护理质量，以改善症状和HRQoL结局。
最后，将患者从护理的被动接受者转向更高水平的健康管理激活至关重要，这需要通过教育针对他们使用PROs进行症状自我监测、评估治疗效果以及自我管理/健康策略。减轻症状严重度和健康风险高度依赖于患者采取的健康生活方式行为和自我管理行动。患者面向的PRO报告和决策支持系统的进一步发展，以及循证自我管理支持和支持性护理干预措施（如电子辅导）的自动化，将是优化癌症人群健康和生存的关键。
结论
ePROs代表了支持性癌症护理的关键进展，提供实时、以患者为中心的洞察，改善症状管理、生活质量，并在某些情况下延长生存期。尽管益处明确，但成功实施需要克服系统、临床医生和患者层面持续存在的障碍。未来研究应侧重于开发包容、可扩展和互操作的平台，这些平台能无缝集成到临床工作流中，同时保障公平、隐私和可用性。随着数字健康的发展，将ePROs与AI、大数据和决策支持系统链接有望推进精准肿瘤学和人群健康。患者、临床医生、卫生系统和技术开发者之间的持续合作对于充分实现ePROs的变革潜力至关重要。
