摘要目的：松果体区肿瘤在诊断时通常体积较大，常伴有梗阻性脑积水。由于肿瘤固有的血管分布及周围重要的神经血管解剖结构，手术切除具有挑战性。对于大型松果体区肿瘤患者，尤其是年幼儿童，新辅助化疗可能在最终切除前减少肿瘤的大小和血供。研究人员在此报告其经验。方法：研究人员对患有松果体区/第三脑室后部肿瘤的儿科患者进行了一项单中心回顾性研究。每位患者在最终切除前均接受了至少2轮新辅助化疗（卡铂、依托泊苷、环磷酰胺）。本研究的主要结局指标是所述化疗对肿瘤的影像学效应。化疗前后的肿瘤体积通过磁共振成像肿瘤体积分析计算。次要结局指标包括估计术中失血量、切除范围、手术并发症、再入院率和患者生存率。失血量以估计总血容量的百分比计算。结果：研究人员确定了31名接受新辅助化疗治疗松果体区肿瘤的儿童和年轻成人（16名男性，15名女性）。人群平均年龄为7.42岁（5个月–22岁）。病理类型主要为胚胎性肿瘤，包括松果体母细胞瘤（n=22；71%）、非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤（n=5；16%）、中度分化松果体实质肿瘤（n=3；10%）和伴多层菊形团的胚胎性肿瘤（n=1；3%）。化疗后肿瘤体积平均缩小百分比为51%（范围，-12.4%–90.0%）；仅1例患者肿瘤体积增大。未发生与化疗相关的并发症。所有手术均达到大体全切除或近全切除。平均失血量占术前总血容量的11.7%（1.1%–38.8%）。平均随访时间为6.33年（范围，1–14年），20名患者（64.5%）在最后一次随访时仍存活。结论：对于某些松果体区肿瘤，新辅助化疗是降低肿瘤体积的安全有效手段。研究人员认为肿瘤体积的减小有助于后续切除，但需要进一步的多中心研究。
**论文解读文章**
**研究背景与问题**
松果体区肿瘤是相对罕见的儿童脑肿瘤，占所有儿童脑肿瘤的3%–11%。主要病理类型包括生殖细胞肿瘤和松果体实质肿瘤。患者常表现为梗阻性脑积水，并可能因占位效应对周围结构（如中脑背侧或小脑）产生继发性症状。这类肿瘤在年幼儿童中往往体积较大且血供丰富，给手术切除带来巨大挑战。因肿瘤固有的血管分布及周围重要的神经血管解剖结构（如深部静脉系统），手术操作极为困难。此外，儿童松果体肿瘤需要整合临床、影像学和实验室数据的多学科治疗策略。高分辨率磁共振成像（MRI）可明确肿瘤大小、范围及其与周围静脉解剖的关系，而脑脊液（CSF）和血清肿瘤标志物（如甲胎蛋白[AFP]、β-人绒毛膜促性腺激素[β-hCG]）可能指导诊断。若存在脑积水，可通过内镜下第三脑室造瘘术（ETV）微创处理，但ETV失败率较高（有研究报告达42.3%）。由于组织学异质性和对化疗、放疗（尤其在年幼儿童中治疗相关毒性显著）的不同反应，松果体区肿瘤的管理仍很复杂。大体或近全切除与无转移性肿瘤及部分转移性儿童的生存改善相关，但深部位置和周围神经血管结构使手术入路要求高，且大型肿瘤和血管过度增生进一步增加难度。因此，需要多学科、个体化的治疗策略。
术前（即新辅助）化疗可减少肿瘤血管分布、诱导坏死和囊性变、降低整体肿瘤体积，从而可能提高后续手术切除的安全性和可行性。这一策略在脉络丛癌（CPC）和胚胎性肿瘤中已得到有效应用，但其在松果体区肿瘤中的效用尚未得到充分描述。本研究旨在报告研究人员在主要儿科人群中，于最终切除松果体区肿瘤前使用新辅助化疗的经验。
**研究内容与结论**
研究人员开展了一项单中心回顾性研究，纳入2015年至2025年间在Le Bonheur儿童医院（孟菲斯，田纳西州）接受新辅助化疗后行松果体区肿瘤切除的31名儿童和年轻成人（16名男性，15名女性），平均年龄7.42岁（5个月–22岁）。病理类型以胚胎性肿瘤为主，包括松果体母细胞瘤（n=22；71%）、非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤（ATRT）（n=5；16%）、中度分化松果体实质肿瘤（PPTID）（n=3；10%）和伴多层菊形团的胚胎性肿瘤（ETMR）（n=1；3%）。所有患者均接受至少2轮新辅助化疗（卡铂560 mg/m²、依托泊苷100 mg/m²、环磷酰胺1200 mg/m²，辅以美司钠和粒细胞集落刺激因子），每轮3–4周。主要结局为化疗前后肿瘤体积的影像学变化（通过MRI体积分析计算），次要结局包括术中失血量、切除范围（EOR）、手术并发症、再入院率和生存率。失血量以估计总血容量的百分比计算。
研究结论：新辅助化疗对于某些松果体区肿瘤（主要是胚胎性肿瘤）是安全有效的肿瘤体积缩减手段。几乎所有患者（30/31）均出现肿瘤体积缩小，平均减少51.0%（范围-12.4%–90.0%），仅1例患者（16岁男性松果体母细胞瘤/松果体始基肿瘤）体积增加12%。化疗后肿瘤平均体积从24.7 cm³降至12.1 cm³。不同病理亚型对化疗的反应各异：ETMR（56.9%）、ATRT（54.7%）、松果体母细胞瘤（49.8%）和PPTID（41.2%）。所有手术均达到大体全切除（GTR，64.5%）或近全切除（NTR，35.5%），平均手术时间6.2小时。平均术中失血量180 mL（占估计总血容量的11.7%），29%的患者需输注红细胞。化疗无并发症发生。平均随访6.33年，64.5%的患者存活；11例死亡（7例松果体母细胞瘤，4例ATRT），平均总生存期1.9年。研究人员认为肿瘤体积减小有利于后续切除，但需要进一步多中心研究验证。
该论文发表在《Journal of Neuro-Oncology》。
**关键技术方法**
1. **单中心回顾性队列研究设计**：从Le Bonheur儿童医院脑肿瘤数据库（2015–2025）筛选患者，纳入标准为松果体区/第三脑室后部肿瘤且接受至少2轮新辅助化疗后尝试切除的儿童和年轻成人，排除生殖细胞肿瘤。
2. **标准化新辅助化疗方案**：采用“一刀切”方案（卡铂、依托泊苷、环磷酰胺），所有患者均按相同剂量和周期给药，不考虑病理类型。
3. **肿瘤体积影像学分析**：使用商业化分割平台（Mint Medical）对化疗前后的增强MRI（3D或2D T1序列）进行肿瘤分割，自动计算体积、双垂直径线和百分比变化，由一名儿科神经影像委员会认证放射科医师操作。
4. **多学科治疗决策流程**：所有病例均先在多学科肿瘤委员会讨论，根据影像学血管分布、肿瘤大小和患者年龄等因素决定是否使用新辅助化疗；化疗2轮后重新评估，决定继续化疗或行最终切除。
**研究结果**
**人口学信息与既往手术**：共31例患者，平均年龄7.42岁，男性16例（51.6%），女性15例（48.4%）。11例（35.5%）有分流管，21例（67.7%）有ETV史，25例（80.6%）有活检史，3例（9.7%）有次全切除史。3例患者未获得术前病理诊断，因内镜活检出血风险高，但影像学提示胚胎性肿瘤。
**肿瘤病理与体积分析**：最常见病理类型为松果体母细胞瘤（n=22；71.0%），其次为ATRT（n=5；16.1%）、PPTID（n=3；9.7%）和ETMR（n=1；3.2%）。多数患者（27例，87.1%）接受2轮化疗，其余4例（12.9%）接受3轮。化疗后平均体积缩减51.0%，ATRT初始体积最大（平均39.5 cm³），ETMR（30.1 cm³）、松果体母细胞瘤（22.1 cm³）和PPTID（16.6 cm³）。ETMR、ATRT和松果体母细胞瘤对化疗反应最佳（体积缩减分别为56.9%、54.7%和49.8%），PPTID反应较差（41.2%）。仅1例患者（16岁男性松果体母细胞瘤/松果体始基肿瘤）体积增加12%。
**手术数据：手术时间与切除范围**：平均手术时间6.2小时（范围2.9–10.5小时）。GTR率为64.5%（20例），包括所有ATRT（5例）、ETMR（1例）、12例松果体母细胞瘤（54.5%）和2例PPTID（67%）。其余11例（35.5%）为NTR。
**术中失血量与输血需求**：平均估计失血量（EBL）180 mL（范围25–900 mL）。松果体母细胞瘤平均182 mL，ATRT 175 mL，PPTID 125 mL，ETMR 275 mL。9例（29%）患者需术中输注浓缩红细胞（pRBC），包括5例松果体母细胞瘤、3例ATRT和1例ETMR。最大失血量900 mL（16岁男性松果体母细胞瘤体积增大患者），最小25 mL（1例PPTID和1例松果体母细胞瘤化疗后分别缩小90%和62%）。平均失血占估计总血容量11.7%（范围1.1%–38.8%）。
**术中肿瘤发现**：手术记录显示，18例（58.1%）肿瘤被描述为“无血管”或“低血管”，6例（19.4%）为坏死性，9例（29.0%）为“软且易抽吸”，3例（9.7%）为“混合密度”。8例（25.8%）具有清晰包膜，7例（22.6%）有“纤维化”的包膜和肿瘤质地，有时与深部静脉结构粘连，但切除因出血减少和锐性分离而更易进行。
**临床数据：住院时间与再入院**：平均ICU住院时间2.8天（范围1–10天），平均总住院时间6.3天（范围2–14天）。5例患者术后90天内再入院：4例在30天内，1例在31–90天内；原因包括癫痫发作、假性脑膜膨出修补术、分流管故障和嗜睡（疑似分流管功能障碍）。
**术后事件与神经功能缺损**：住院期间2例需再次手术（假性脑膜膨出修补和分流管植入）。10例出现眼肌麻痹（包括7例Parinaud综合征，其中1例合并同向偏盲因枕叶牵拉所致，末次随访时偏盲改善但未完全恢复）。5例出现顶叶牵拉相关的对侧运动缺陷（1例偏瘫，4例单纯下肢无力），末次随访时均接近或完全恢复。2例出现术后癫痫，抗癫痫药物控制良好。
**生存率**：末次随访时20例（64.5%）存活，平均随访6.3年（范围1–14年）。其中2例出现复发或残留进展，18例稳定或无病。11例（35.4%）死亡（7例松果体母细胞瘤，4例ATRT），平均总生存期1.9年（松果体母细胞瘤2.1年，ATRT 1.5年）。
**讨论总结与结论翻译**
讨论部分指出，该研究经验表明新辅助化疗是治疗儿童胚胎性松果体区肿瘤的有效且安全的辅助手段。除1例外所有患者肿瘤体积均减小，平均体积减半，部分患者效果显著。化疗后肿瘤呈现相对低血管化和低细胞性、囊性变、坏死以及更纤维化或坚韧的质地并形成包膜。理论上，更小、血供更少的肿瘤技术上更易切除。该研究还观察到，化疗后肿瘤血管分布改善，但质地常更纤维化（与未化疗的胚胎性肿瘤柔软多血不同），纤维化性质允许术者将肿瘤从周围结构剥离，但可能使肿瘤更易粘连于松果体区自然厚实的蛛网膜和静脉网络。类似益处已在其他高级别、高血管性儿童脑肿瘤（如CPC、ATRT、ETMR）中得到证实。研究局限性包括单中心设计、失血量评估主观性、缺乏匹配对照组。结论部分翻译如下：
**结论**：在本研究系列中，新辅助化疗对于松果体区肿瘤（主要为胚胎性）能够安全地缩减几乎所有患者的肿瘤体积。这种肿瘤负荷和血供的减少可能带来更好的手术结局。需要进一步研究（理想情况下为多中心研究）来验证研究人员的发现。
