FDA批准的天然药物可改善阿尔茨海默病患者的认知能力！

II期临床试验显示先天免疫系统是阿尔茨海默病治疗干预的可行目标。

在Alzheimer’s & Dementia杂志上发表的文章中报道的临床试验数据，科罗拉多大学安舒兹医学院科罗拉多大学阿尔茨海默氏症和认知中心（CU Anschutz）的科学家们展示了天然蛋白质（粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子，GM-CSF）可能在阿尔茨海默病患者中同时具有改善疾病和增强认知的活性。

“临床试验的目的是研究称为粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的天然人类蛋白质对阿尔茨海默病患者的影响。我们测试了GM-CSF，因为类风湿性关节炎患者往往不会患阿尔茨海默病，我们之前发现这种蛋白质在类风湿性关节炎患者的血液中增加，减少了阿尔茨海默病小鼠的淀粉样蛋白沉积，并使他们的记忆力恢复正常。因此，类风湿性关节炎患者中GM-CSF水平的自然升高可能是他们免受阿尔茨海默病影响的一个原因，”CU阿尔茨海默病和认知中心主任Huntington Potter博士说，他与Jonathan Woodcock博士等人合作进行了新的试验。

阿尔茨海默病患者在其大脑，脑脊液和血清中表现出炎症标志物。然而，使用非甾体抗炎药靶向炎症在早期试验中对阿尔茨海默病或轻度认知障碍（MCI）患者没有产生任何有益反应。

沙格司亭（Sargramostim/GM-CSF）用于在癌症治疗或暴露于辐射后增强白细胞。该蛋白质刺激骨髓产生更多的巨噬细胞和粒细胞，特定类型的白细胞和修复血管的祖细胞。这些白细胞在整个身体内循环，去除细胞，细菌和淀粉样沉积物，还修复血管。

目前的数据显示，Sargramostim/GM-CSF也可有效治疗和改善轻度至中度阿尔茨海默病患者的记忆力。

Potter说：“人类GM-CSF是已知药物沙格司亭中的活性化合物，我们是第一个研究其对阿尔茨海默病患者影响的课题组。

该研究小组进行了一项随机，双盲，安慰剂对照的II期临床试验（NCT01409915），以测试沙格司亭治疗轻中度阿尔茨海默病患者的安全性和有效性。

研究参与者或者通过皮下注射以250μg/m²/天的标准FDA剂量施用沙格司亭，或者每周施用盐水五天，持续三周。该研究包括测试组和安慰剂组的20名参与者。CU Anschutz的研究人员随后进行并研究了多种神经，神经心理学，细胞，细胞因子，阿尔茨海默病病理学生物标志物和神经影像学评估。

研究人员发现，短期的沙格司亭治疗增加了先天性和其他免疫细胞，调节了细胞因子的措施，并且安全且耐受性良好。他们还发现，在30分的迷你精神状态考试中，认知记忆提高了近2分。脑淀粉样蛋白、缠结、神经变性和阿尔茨海默病血液生物标志物的测量均向正常改善。

Potter说：“这些结果表明，短期的沙格司亭治疗可导致先天性免疫系统激活，认知和记忆改善，以及轻度至中度阿尔茨海默病患者血液中淀粉样蛋白和tau病理学指标以及神经元损伤的部分正常化。刺激先天免疫系统和调节炎症的这一令人惊讶的发现可能是一种新的治疗方法，并促使我们开始更大规模的阿尔茨海默病沙格司亭试验，更多的参与者接受更长时间的治疗。”

更大规模的试验将由阿尔茨海默病协会、科罗拉多大学全球唐氏综合症基金会以及最近由国家老龄化研究所授予的大型资助资助。