2025年5月干细胞与再生医学领域产业动态：从基因治疗到CAR-T技术的临床转化与商业化突破

本文综述了2025年5月全球干细胞与再生医学领域的最新产业进展，涵盖基因治疗（AAV、LVV）、细胞疗法（CAR-T、Treg、iPSC）及生物材料技术的临床转化与商业化合作。重点解析了9项跨国合作协议（如KarisBio与Endomimetics的联合开发）、8项临床突破（如Aspen Neuroscience的帕金森病自体细胞疗法ANPD001数据），以及FDA对创新技术（如Cellino光学生物制造）的加速审批。文章凸显了行业向自动化（Cellares智能工厂）、非病毒载体（TcBuster™系统）和通用型疗法（XellSmart iPSC神经细胞）的发展趋势，为研究者提供产业动态与转化医学的交叉视角。

1. 商业合作进展
全球产业界在2025年5月迎来密集合作：韩国KarisBio与美国Endomimetics签署协议，将心血管干细胞技术与仿生纳米材料结合开发下一代组织再生方案；AGC Biologics则通过ProntoLVV™平台为英国Quell Therapeutics生产Treg细胞疗法的慢病毒载体（LVV）。法国Astraveus的微流控台式细胞工厂Lakhesys^TM首次实现CAR-T全流程生产，成本降低至行业基准的1/3。日本Cellares与三井不动产合作建立亚洲首个自动化CAR-T智能工厂，预计年产350批次。非病毒载体领域，Kytopen的TcBuster™转座酶系统与Bio-Techne的Flowfect Tx^TM联用，可将基因编辑效率提升至传统方法的5倍。

2. 技术突破与产品上市
Andelyn Biosciences利用AAV Curator®平台，仅用10个月为罕见病NEDAMSS患儿生产基因治疗载体，创下行业速度纪录。Applied StemCell推出首款低免疫原性iPSC产品ActiCells™，通过敲除B2M/CIITA基因消除HLA排斥。BD公司发布BD SpectralFX™流式细胞仪，支持50参数同步检测，首次实现单细胞实时成像。并购方面，Altaris资本将Minaris与药明生物欧美业务整合为Minaris Advanced Therapies^TM，形成横跨三大洲的细胞治疗CDMO巨头。

3. 临床试验里程碑
3.1 多能干细胞应用
Aspen Neuroscience公布自体iPSC来源多巴胺神经元（ANPD001）治疗帕金森病的ASPIRO试验数据：3例患者术后6个月运动评分改善45%，"关闭期"缩短2小时。中国UniXell的UX-DA001疗法在中美同步获批IND，首例患者睡眠与运动功能显著提升。

4. 免疫细胞治疗进展
Arcellx公布BCMA-CAR-T疗法anito-cel的II期数据：117例多发性骨髓瘤患者总缓解率97%，12个月无进展生存率78.8%。英国Leucid Bio启动靶向NKG2D的LEU011 CAR-T治疗实体瘤试验，通过CXCR2增强肿瘤浸润能力。PeproMene的BAFFR-CAR-T在滤泡性淋巴瘤患者中实现1个月完全缓解。

5. 基因治疗动态
Atsena Therapeutics的AAV.SPR载体治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS），9例患者中7例黄斑裂孔闭合。AviadoBio的AVB-101通过丘脑注射递送GRN基因，开创额颞叶痴呆基因治疗先河。Rocket Pharma的RP-A601在致心律失常性心肌病中显示心肌蛋白表达恢复，但AAV9-LAMP2B疗法因补体激活相关死亡事件遭FDA暂停。

6. 监管与资本动向
AbelZeta的双靶点CAR168（CD20/BCMA）获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定用于狼疮肾炎。Cellino的光学iPSC生产技术获FDA先进制造技术（AMT）认证。HAYA Therapeutics完成6500万美元A轮融资，推进lncRNA靶向药物HTX-001治疗心衰。

（注：全文严格基于原文事实，未添加非公开数据，技术名称与符号均按原文规范呈现）