编辑推荐：
研究表明这种疗法是安全的，但需要更大规模的试验来证明其有效性。
两项备受期待的利用干细胞治疗帕金森病的临床试验公布了令人鼓舞的结果。早期试验表明，将干细胞衍生的神经元注入大脑是安全的。它们还显示出一些益处的迹象：移植的细胞可以替代帕金森病患者体内死亡的多巴胺生成细胞，并存活足够长的时间来产生这种关键激素。一些参与者经历了震颤的明显减少。
这两项研究由两个团队在今日的《Nature》杂志上发表，瑞典隆德大学的干细胞生物学家Malin Parmar表示：“这是该领域的一大进步。这些细胞产品是安全的，并且显示出细胞存活的迹象。”
这些试验主要是为了测试安全性，并且规模较小，总共涉及19名个体，这不足以表明干预措施是否有效，Parmar说。
“有些人情况略有好转，而另一些人没有变得更糟，”加州拉霍亚斯克里普斯研究所的干细胞研究员Jeanne Loring说，这可能是由于这些早期试验中移植的细胞数量相对较少。
帕金森病是一种由多巴胺生成神经元的丧失所驱动的进行性神经系统疾病，导致震颤、僵硬和运动迟缓。目前尚无治愈该病的方法，预计到2050年，全球将有2500万人受此病影响。
细胞疗法旨在替代受损的神经元，但之前使用胎儿组织移植的试验结果喜忧参半。最新的发现是少数全球试验中测试更先进细胞疗法的首次。
规模较大的一项试验在美国和加拿大进行，涉及9名男性和3名女性帕金森病患者，中位年龄为67岁。研究人员将捐赠的人类胚胎干细胞诱导成神经祖细胞，并将其冷冻保存。
手术前，细胞被解冻并注入一个核桃形状的深脑结构——豆状核，这是一个重要的运动中继站。在帕金森病中死亡的神经元会将其触角延伸到豆状核。
纽约市纪念斯隆·凯特琳癌症中心的神经外科医生Viviane Tabar表示，干细胞被注入豆状核的18个部位——“大致填满大脑的这一区域”。接受手术的个体中，5人接受了90万细胞的剂量，7人接受了270万细胞的剂量，希望分别有10万和30万细胞能够存活手术。一个健康的大脑通常有30万个多巴胺生成神经元。受试者在手术后一年内接受了免疫抑制药物，以防止他们的身体排斥移植。
大脑扫描显示多巴胺生成总体增加，表明一些神经元在整个18个月的观察期内存活下来，即使在参与者停止接受免疫抑制药物后也是如此。
平均而言，接受低剂量的个体在帕金森病的标准评估中症状改善了9分，而接受高剂量的个体获得了23分。该评估衡量个体的日常生活活动、疼痛水平、睡眠和饮食。参与欧洲试验的哥本哈根大学干细胞科学家Agnete Kirkeby指出，这一指标有些主观，可能会受到安慰剂效应的影响，但表示结果值得进行更大规模的试验。
第二项在日本进行的研究从一名成年供体的细胞开始，将其逆转为多能状态，然后诱导其分化为神经祖细胞。新分化的细胞立即被注入参与者体内，包括4名男性和3名年龄在50至69岁的女性。
3人接受了最多500万细胞，4人接受了最多1100万细胞，分别期望有15万和30万细胞存活。“这一低存活率是一个需要解决的大问题，”日本京都大学的神经外科医生Jun Takahashi说，他领导了这项试验。参与者接受了15个月的免疫抑制药物。
Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease
Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease
生物通微信公众号
生物通 版权所有
