《Cell Stem Cell》不治之症迎来新曙光

英属哥伦比亚大学（UBC）的研究人员创建了一种阻止干细胞过早、过快分化的药物，这项技术成果战胜了干细胞治疗领域面临的主要挑战，根据最新发表的《Cell Stem Cell》文章，该药物在实验小鼠身上表现良好，干细胞疗法普及指日可待。

UBC和斯坦福大学联合研究小组对干细胞治疗肌肉萎缩症（muscular dystrophy）很感兴趣。肌肉萎缩症是一种遗传病，随年龄增长，患者肌肉日渐削弱。干细胞是治疗肌肉萎缩症的希望，因为它们有能力分化或生产新细胞，为人体补充特化组织，理论上，干细胞形成的新组织能代替受损组织，使患者不再受疾病影响。

但是，干细胞疗法，特别是肌肉治疗距离实际应用存在一个障碍：实验室分离的干细胞分化速度太快，来不及移植就已经变成特化细胞而非干细胞了。在这种情况下，接受干细胞治疗后患者也无法有效生成肌肉纤维。

“临床急需控制干细胞维持‘未分化’状态的可行方法，”文章通讯作者、UBC生物医学研究中心和生物医学工程学院的医学遗传学教授Fabio Rossi博士说。

文章一作博后研究员Dr. Robert Judson (左边)和医学遗传学教授Dr. Fabio Rossi

研究人员发现一种名为Setd7的蛋白质能控制干细胞向肌纤维方向发展。使用Rossi博士共同参与研发的一款新药抑制Setd7蛋白，就能抑制干细胞分化。当研究人员把这些经新药处理后的干细胞植入肌肉萎缩症小鼠模型后腿，发现它们与肌肉融合得很好，还能再生组织，让小鼠后腿恢复力量。

肌肉萎缩症是一种常见遗传病，大约每5000名男性中就有一名患者，目前还没有任何方法可以真正治愈。这篇文章是改善干细胞-肌肉疗法应用的新曙光。

原文检索：Inhibition of Methyltransferase Setd7 Allows the In Vitro Expansion of Myogenic Stem Cells with Improved Therapeutic Potential

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（生物通：伍松）