欧洲用于开发新型诊断、预防和治疗干预措施的研究领域面临诸多挑战。合格人才的稀缺、实验室及研究基础设施的资金有限、地缘政治竞争以及日益复杂的数据系统，均需要创造力、领导力和远见来推动科学进步，并将研究成果转化为有效解决方案。本文旨在识别欧洲健康科学(EurSci4Health)联盟七个成员组织的研究优先事项。研究人员对各成员组织领导层（共计150人）进行了调查，收到38份有效回复（回复率为21.7%）。研究驱动因素呈现三大核心：合作机会、应对未满足的医疗需求、以及为欧洲卓越性和竞争力做出贡献。在疾病领域方面，受访者将神经系统疾病（例如阿尔茨海默病、帕金森病）、癌症（例如脑癌、肺癌）以及全球健康威胁（例如抗微生物药物耐药性、大流行病）确定为最高优先级。在科学领域和使能技术方面，数据科学、人工智能(AI)、大数据和机器人技术被视为未来研究投资的最高优先领域。调查还强烈呼吁提供跨学科资助，涵盖数据科学与化学生物学、纳米技术与临床药理学、以及监管科学与健康技术评估(HTA)等领域。本文通过促进EurSci4Health研究社区内的信任、协作和共同愿景的视角，探讨了调查结果。研究结果强调了强烈偏好于赋能有才华的独立研究人员从事好奇心驱动的基础科学，同时对迫在眉睫的重大健康问题保持响应。本文旨在为关于未来健康研究优先事项和创新政策的更广泛对话做出建设性贡献。最终，该领域的进步将不取决于对外部发展的被动适应，而在于主动参与和战略倡导。
### 1. 引言
研究资助机制和系统在塑造科学发展中的作用不容小觑。资助结构不仅决定了可用于研究的资源，还对科学活动的方向、方法和结果产生强大影响。此外，资助决定了哪些研究问题被优先考虑，以及支持是导向基础性、好奇心驱动的研究，还是旨在解决健康相关研究问题的应用研究。这些系统还反映了关于研究资助项目组织的政策选择，例如自上而下的战略性倡议和自下而上的研究者驱动计划。它们还定义了研究人员和机构竞争并获得资助的标准和流程。欧洲的研究资助格局反映了这些动态。自1984年启动以来，研究与创新框架计划培育了卓越的科学、技术发展和创新，从而为欧洲的竞争力和韧性做出了贡献。科学界拥护这些基于竞争性、同行评审资助机制的计划，这些机制促进了卓越性，并支持研究流动性、职业发展以及雄心勃勃的国际与跨部门合作。尽管美国和欧洲在20世纪主导了研究产出，但过去20年的研究格局已发生结构性变化。分析显示，基于研究论文和引用，中国现在是最大的研究贡献者。随着三个主要参与者（中国、欧盟和美国）以及全球南方和中东新兴地区的出现，研究格局已经扩大。在此背景下，生命科学和医学领域尤为突出，因为欧盟的出版物数量最多。由于近期的地缘政治发展，政策议程已经重新调整。在欧盟，这体现在对竞争力、韧性和战略自主的日益重视上。随着当前研究与创新框架计划将于2027年结束，欧洲研究界和欧盟成员国明确表态支持一个独立的后续计划。2025年7月，欧盟委员会提出了下一个研究与创新框架计划(FP10)的提案，该计划将在2028-2034年期间继续以“地平线欧洲”为名。与此同时，主要关注自愿努力的现有欧洲研究区(ERA)框架可能经历转型。欧盟委员会计划在2026年提出ERA法案。一旦通过，ERA法案将为加强ERA提供法律框架，包括引入指代知识、研究人员和技术自由流动的“第五项自由”。FP10和ERA法案共同旨在为整个欧洲的研究与创新创建一个一体化的生态系统，减少碎片化并促进跨国合作。欧洲研究界对冯德莱恩宣布在下一个多年期财务框架(MFF)中设立独立FP10的声明表示欢迎，欧盟委员会的提案也得到了欧洲研究界的良好响应。当前“地平线欧洲”计划的支柱结构得以保留，包含三个支柱：（1）卓越，包含成功的欧洲研究委员会(ERC)和玛丽·斯克沃多夫斯卡-居里行动(MSCA)计划；（2）竞争力与社会；（3）创新。此外，增设了第四个支柱，涵盖与欧洲研究区相关的行动。此外，欧洲研究界对委员会提出的大幅增加预算（约1750亿欧元）的提案表示赞赏，旨在加强欧洲的全球科学和技术地位，这与德拉吉关于欧盟未来的竞争力报告精神一致。德拉吉报告在多个方面影响了欧洲研究资助格局。除FP10提案外，欧盟委员会还提议设立欧洲竞争力基金(ECF)。FP10和ECF计划的治理仍在讨论中，但这可能会改变确定研究优先事项以及起草FP10“竞争力与社会”支柱下征集提案的方式。ECF与FP10的联系，加上欧盟委员会建议的增加预算灵活性，可能意味着欧盟研究资助架构的重大变化。在此背景下，欧洲健康科学(EurSci4Health)组织绘制了欧洲下一代制药科学的研究优先级图谱。EurSci4Health于2022年由欧洲制药科学联合会(EUFEPS)创立，联合了七个领先的欧洲生命科学学会。该平台旨在确定共同优先事项，加强欧洲生命科学学会之间的合作，并使研究战略与不断演变的欧盟政策目标保持一致。作为对即将推出的欧洲计划和基金筹备工作的贡献，本文展示并讨论了EurSci4Health社区内一项调查的结果，目的是支持主题排序并 enable 长期视角。
### 2. 方法
2024年12月，使用Qualtrics平台对EurSci4Health社区的一个样本进行了一项包含10个关于研究需求和优先事项问题的在线调查。该调查方法此前已在其他科学研究中使用过。Qualtrics平台能够以负责任和公平的方式（例如隐私、治理）设置调查、收集数据和分析回复。针对7个EurSci4Health科学学会中的每一个，从公共领域中选择了25名来自不同学会领导层成员（学会理事会、科学咨询委员会、编辑委员会等）的成员（N=175）。在邀请中，参与者还被要求将调查转发给他们所在领域的职业初期同事，以平衡调查参与者在资历方面的分布。决定每个EurSci4Health学会包含22名个体是出于可行性和研究的探索性目的。由于无法获取会员名单，研究人员依赖于EurSci4Health学会关键成员的公开签名和电子邮件地址。这个识别过程耗时较长，选择25名参与者反映了所需工作量与预期收益之间的平衡。此外，鉴于研究的探索性质，没有进行统计检验或正式样本量计算的要求。该调查被认定为免除正式伦理审查，因为它不涉及敏感个人数据，且不会对参与者造成可预见的风险。所有参与者在继续之前，都在调查的第一页被告知了研究目的、自愿性质和匿名数据处理，这构成了与低风险调查研究标准实践一致的默示知情同意。匿名性通过Qualtrics的默认设置得以保存，该设置不记录或存储受访者标识符或将回复链接到电子邮件地址。调查的联系电子邮件来源于专业网络和公开来源，仅用于分发调查。没有存储电子邮件地址或将其与个人调查回复链接，数据收集后也没有保留任何个人数据。调查以电子方式分发，并于2025年1月发送了两次提醒。数据收集于2025年2月结束。回复被匿名化，并使用Qualtrics中的描述性统计进行分析。受访者回答了关于他们职业阶段、工作部门所属领域和科学背景的问题。此外，他们在五点李克特量表上对研究资金来源、研究需求、差距和驱动因素以及疾病优先事项进行了评分（1：完全不相关，2：稍微相关，3：偶尔相关，4：相当相关，5：非常相关；或适当时，1：低优先级，2：相当低优先级，3：中立，4：中等优先级，5：高优先级）。调查研究需求问题的开发建立在团队的早期工作和NEED项目的基础上。关于预选的疾病领域，这包括2种慢性病（心力衰竭、下背痛）、2种主要癌症（脑癌、肺癌）、2种罕见病（囊性纤维化、镰状细胞病）、2种神经退行性疾病（阿尔茨海默病、帕金森病）、2种新出现的威胁（全球健康威胁、长新冠）和2种“野卡”疾病（精神分裂症、肌萎缩侧索硬化症，ALS）。对于所有具有预设选项的问题，参与者也可以选择“其他”选项并提供自由文本回复。在调查结束时，研究人员以开放的方式询问受访者他们将如何分配假设的100万欧元资助。完整的调查问卷见附录1。
### 3. 结果
共收到38份有效回复（回复率：21.7%）。受访者中31/38来自学术界，性别分布为16/38为女性。其中21人为资深研究人员，其余为早期至中期职业研究人员。所代表的最大科学领域是药物化学/生物化学/分析科学（11/38参与者）和药剂学/纳米科学（11/38参与者）。其他相关领域包括疾病生物学、靶点发现、毒理学、健康技术评估(HTA)和监管科学。所有EurSci4Health科学领域的社群在回复中均有代表。总共有31/38的受访者声明在过去五年（即地平线2020、地平线欧洲、IMI和IHI）中曾参与过至少一个欧洲资助的联盟。当被问及研究驱动因素时，三个因素最为相关：“合作机会”、“未满足的医疗需求”以及“为欧洲卓越性和竞争力做出贡献”。总共有32/38的受访者认为“合作机会”是重要（相当/非常重要）的推动因素，而30/38的受访者表示，应优先（相当/非常重要）为当前缺乏满意解决方案的疾病进行研究。24/38的受访者认为对欧洲卓越性和竞争力的贡献是相当/非常重要的。相比之下，受访者对“开放科学”、“社会价值”、“无动物科学”或“伦理”等研究标准并未表现出明显的强调，即15/38评分为相当/非常重要，仅有4/38受访者评分为非常重要。关于研究所的研究政策和战略是否以及如何影响研究优先事项的问题，调查参与者们的回答显示出相当大的变异性。作为确定未满足医疗需求为优先领域的一个后续，我们要求受访者对预定义的疾病领域进行优先排序，这些领域涵盖急性和慢性疾病以及常见和罕见病，以确定应将研究资金导向何处。神经系统疾病，如“阿尔茨海默病”和“帕金森病”排名最高（1-5分量表平均分：均为4.6），其次是几种癌症（例如“脑癌”和“肺癌”，平均分分别为4.2和4.0），第三是“全球健康威胁”，如“抗微生物药物耐药性”和“大流行病”（平均分4.1）。有趣的是，高负担的“下背痛”（平均分：3.1）、“长新冠”（平均分3.4）或在欧洲相对罕见的“镰状细胞病”（平均分3.3）似乎在投入资源或争取资助方面的优先级较低。调查的一个关键部分集中在受访者认为应将资源导向的科学领域。以明显优势，“数据科学”、“人工智能(AI)”、“大数据”和“机器人技术”被确定为最高优先领域（1-5分量表平均分：4.4）。其次是建立“临床证据”、“临床药理学”和“精准医疗”（平均分：4.2）。被认为较不紧迫的领域包括“兽医学”/“同一健康”和“绿色科学”（平均分低于4）。支撑和赋能制药科学的领域——如“纳米技术”、“药物化学”和“安全科学”——获得了更为一般的优先级评分（平均分分别为3.9、4.0和4.0）。关于受访者如何分配假设的100万欧元资助的问题，所表达的研究优先事项可以划分为五个关键兴趣领域：（i）疾病领域和未满足的医疗需求；（ii）细胞和机制通路；（iii）药物化学和发现；（iv）技术平台，包括纳米技术、药物递送和数据科学/AI；（v）更广泛的社会背景，涵盖如德拉吉报告和欧盟新制药立法等问题。所表达的研究优先事项与图2所示的相关研究差距的发现一致，明显侧重于机制导向的研究，例如神经科学模型、机制毒理学、蛋白质化学，以及有前景的技术平台，例如纳米技术、成像引导的干预措施、生物标志物。再次，对社会发展和对开放科学或绿色科学的需求给予了较少强调。受访者明确表达了对更多无限制和无特定用途资助的渴望。
### 4. 讨论
本文中表达的EurSci4Health优先事项与欧洲不断演变的研究议程高度契合。FP10对战略技术和健康韧性的重视，反映了调查中排名前列的领域——AI、数据驱动发现和精准药理学。在更广泛的政策背景下，ERA法案关于开放知识流动的愿景，与EurSci4Health呼吁跨学科合作以及跨研究领域能力建设相一致。数字/数据科学与生命科学的融合有望重新定义制药研究。这些领域与欧盟委员会日益强调的数字健康、真实世界数据以及AI工具与技术的整合相一致，如“地平线欧洲健康工作计划2026-2027”和2025年生效的欧洲健康数据空间(EHDS)法规所示。学术动机（解决未满足需求、促进合作、追求卓越）与政策优先事项（竞争力、主权、社会影响）之间的一致性，为更连贯的健康创新科学-政策界面奠定了坚实基础，这也得到了其他研究的证实。受访者对“开放科学”、“伦理”和“绿色科学”的优先级相对较低，这出乎意料。一个合理的解释是这些概念与日常实验室工作的距离有限。这些概念通常被视为抽象的、政策层面的考量，因此从研究资助的角度来看，相对于直接影响日常研究活动的因素，其优先级被降低。研究结果还表明，个体研究者的动机与欧洲政策框架的战略目标之间日益趋同。几乎所有受访者都报告积极参与欧盟资助的研究联盟——包括“地平线2020”、“地平线欧洲”、IMI和IHI——这表明欧洲合作文化已经牢固建立。神经退行性疾病，特别是阿尔茨海默病和帕金森病，被调查受访者评为最高的研究优先级，其次是癌症和抗微生物药物耐药性(AMR)以及大流行病等全球健康威胁。这些发现与欧洲人口持续老龄化相一致，神经退行性疾病代表着不断增长的健康和经济负担，而感染性威胁持续考验着医疗系统的韧性。这些优先事项也反映了可能实现重大进展的新兴科学机遇的存在。同时，阿尔茨海默病仍然是一个极具挑战性的领域，围绕分子疾病模型和近期批准疗法的持续不确定性依然存在。受访者的“愿望清单”揭示了几个值得注意的见解，包括对预测未来健康需求的强烈需求、对技术平台的持续投资，以及基础研究与应用研究之间的平衡方法。尽管开放科学和伦理未被强调为明确的优先事项标准，但受访者对投资于健康且支持性的欧洲研究生态系统表示了压倒性的支持。这证实了改善职业规划、资源获取以及早期职业和资深研究人员社会保障的必要性，正如本期刊此前报道的那样。与此同时，调查突显了持续存在的结构性挑战，例如用于转化基础设施的资金有限、监管科学整合不均，以及与人工智能相关的伦理复杂性。解决这些差距需要在整个欧洲研究区(ERA)内制定更协调的研究政策和可互操作的开放数据生态系统。通过深入解读，研究结果也表明EurSci4Health社群与欧洲政策向战略整合以解决欧洲竞争力的转变之间存在强烈的一致性。调查发现与欧盟委员会目前简化研究资助机制和减少学科壁垒的努力相呼应。诸如拟议的欧洲竞争力基金和即将到来的生命科学战略等倡议，旨在通过连接基础研究、临床转化和产业应用，巩固各成员国的创新生态系统。这些提议标志着从纯粹的科学研究资助向将创新、监管科学、竞争力和战略技术更明确地融入欧盟研究议程的转变。这一方向与EurSci4Health社群非常契合，其活动涵盖了整个生命科学和医疗技术价值链。它也呼应了德拉吉报告，该报告强调欧洲的竞争力取决于通过监管灵活性、战略协调和跨部门协调来振兴其科技基础——特别是在健康和生命科学领域。公私合作伙伴关系在关于建立可持续和有效研究生态系统的讨论中继续扮演着重要角色。然而，在研究与创新之间保持适当的平衡仍然至关重要，必须避免欧洲研究资助领域日益增加的复杂性。调查结果反映了新的资助工具激增，结合更短的规划周期和日益年度化的工作计划，可能会使系统对被调查的研究者来说更难驾驭。这与正在进行的简化讨论形成了鲜明对比，这些讨论往往关注行政机制（例如， lump-sum 资助或两阶段提案），而非申请人和项目参与者的真实体验。在就下一个多年期财务框架(MFF)优先事项进行谈判之际，欧洲研究界必须继续倡导FP10，清晰阐述为何持续投资欧洲的科技基础对于长期竞争力至关重要。为了将调查结果置于背景中，即2026年和2027年期间，欧盟成员国和欧洲议会正在谈判FP10提案；尽管初步修正案已经提出，但在该计划于2027年底前正式通过之前，预计还会有进一步修改。本研究存在一定的局限性。调查揭示了欧洲一生命科学家样本认为优先事项和资金应投入的方向。虽然约20%的回复率对于开放邀请调查来说是合理的，但选择性和回复偏差、对调查参与者领导层权重的采样以及小样本数量导致的精度缺乏，要求谨慎解释结果。尽管如此，受访者表达的优先事项似乎反映了当前欧盟资助的优先领域和背景，并为导航迈向健康的生命科学研究新未来生态系统提供了线索。在此背景下，必须强调地缘政治格局的快速变化。调查的设计也旨在纳入该领域更多的初级成员。根据回复，只有5/38可以被认定为早期职业，这次尝试并不十分成功。自调查进行以来，全球环境已发生重大变化，国防研究的政治优先级不断提高。这无疑也将对欧洲生命科学研究领域产生影响。总之，基于调查结果并辅以对更广泛政策发展的见解，为欧洲生命科学界提出了几项建议：• 加强数据科学、化学生物学、纳米技术和临床药理学交叉领域的跨学科资助和培训。• 促进欧洲范围的开放数据共享和可重复性基础设施。• 推动监管科学和健康技术评估(HTA)作为不可或缺的研究领域。• 投资于社会信任和伦理框架，以指导负责任的AI和数据使用。• 利用EurSci4Health作为前瞻性中心，为欧洲政策制定提供结构化输入。虽然欧盟政策目标不可避免地受到政治议程、利益相关者利益和地缘政治动态的影响，但研究议程在更长的时间范围内运作并应对全球挑战。可预测且连贯的资助机制，与研究界对新兴需求的前瞻性保持一致，对于生命科学研究和创新有意义地促进欧洲的竞争力至关重要。本文旨在通过呼吁生命科学界主动告知并倡导与已识别需求和优先事项相符的定向资助，为这一持续对话做出建设性贡献。该领域的未来不取决于被动等待发展，而在于主动参与和战略倡导。
