一种多模态深度学习模型，用于预测接受PD-1抑制剂治疗晚期肝细胞癌患者的疾病快速进展情况

摘要

免疫检查点抑制剂，尤其是针对程序性细胞死亡1（PD-1）的抗体，越来越多地被用于晚期肝细胞癌（Ad-HCC）的治疗，但治疗反应仍存在异质性。超进展性疾病（HPD）是一种在PD-1治疗后病情迅速恶化的情况，目前仍缺乏可靠的术前评估工具来识别高风险患者。在这项针对665名接受PD-1抑制剂联合三联治疗的Ad-HCC患者的多中心回顾性研究中，我们开发了一种基于Transformer的多模态模型——Hyperprogression Oncological Predictive Enhanced-model（HOPE），该模型结合了动脉期和门静脉期的计算机断层扫描结果以及结构化的临床因素。HOPE在内部验证队列中的接收者操作特征曲线下面积为0.801，在外部验证队列中为0.687，其性能优于仅基于临床数据或仅基于影像数据的基线模型。消融分析进一步证实了多模态整合的价值。HOPE还得到了预先指定的亚组分析、生存风险分层以及梯度加权类激活映射（Grad-CAM）评估的支持。HOPE可以作为临床可解释的术前决策支持工具，用于对接受PD-1抑制剂联合三联治疗的Ad-HCC患者进行HPD风险分层，有助于对预测为高风险的患者进行更密切的监测和风险适应性管理。