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杜克-新加坡国立大学医学院、新加坡眼科研究所和瑞典卡罗林斯卡研究所的科学家们的这一发现标志着在以光感受器丧失为特征的眼病中，向潜在恢复视力迈出了第一步。
一项临床前研究使用干细胞制造光感受器祖细胞(在眼睛中发现的光探测细胞)，然后将这些细胞移植到受损视网膜的实验模型中，结果导致了显著的视力恢复。杜克-新加坡国立大学医学院、新加坡眼科研究所和瑞典卡罗林斯卡研究所的科学家们的这一发现标志着在以光感受器丧失为特征的眼病中，向潜在恢复视力迈出了第一步。这项研究发表在《Molecular Therapy》杂志上。
眼睛中感光器的退化是视力下降的一个重要原因，最终会导致失明，目前还没有有效的治疗方法。光感受器变性发生在多种遗传性视网膜疾病中，如色素性视网膜炎(一种罕见的眼病，随着时间的推移会破坏视网膜中的细胞，最终导致视力丧失)和年龄相关性黄斑变性(一种导致全球视力损害的主要原因)。
杜克大学-新加坡国立大学视觉研究中心的助理教授Tay Hwee Goon说:“我们的实验室开发了一种新方法，可以产生类似于人类胚胎中的感光细胞。将这些细胞移植到实验模型中，已经部分恢复了视网膜功能。”Tay和她的团队开发了一种程序，在纯化的层粘连蛋白存在下培养人类胚胎干细胞，这种蛋白与人类视网膜的正常发育有关。在层纤蛋白的存在下，干细胞可以被引导分化为感光祖细胞，负责将光转化为发送到大脑的信号。
当这些细胞移植到受损的视网膜时，临床前模型显示视力明显恢复。一种称为视网膜电图的诊断测试也通过视网膜对光刺激的反应中的电活动确定了视网膜的显著恢复。移植的细胞与周围的视网膜细胞和视网膜内部的神经建立了连接。它们在移植后也存活了数周并发挥了功能。
展望未来，该团队希望改进他们的方法，使其比早期探索光感受器细胞替代干细胞疗法的尝试更简单，并获得更一致的结果。
该研究的资深作者、卡罗林斯卡学院临床神经科学部门分子与细胞研究负责人Helder Andre博士说:“发现这些结果令人兴奋，这表明了使用干细胞治疗由光感受器丧失引起的视觉退化和失明的有希望的途径。”
杜克大学-新加坡国立大学计算生物学中心主任、该研究的生物信息学分析负责人Enrico Petretto副教授补充说:“我们的方法也可能有助于理解驱动黄斑变性进展的分子和细胞途径，可能会导致其他治疗方法的发展。”
研究人员面临的下一个挑战是探索他们的方法在更接近人类状况的光感受器退化模型中的有效性。
杜克大学-新加坡国立大学心血管和代谢疾病项目的Karl Tryggvason教授是该研究的通讯作者，他说:“如果我们在未来的研究中得到有希望的结果，我们希望在患者身上进行临床试验。这将是逆转视网膜损伤、恢复视力的重要一步。”
Tay开发的这一程序的基础方案已被授权给瑞典生物技术初创公司Alder Therapeutics。
杜克-新加坡国立大学医学院提供
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